El liderazgo científico de Genevant ha sido pionero en la entrega de ácido nucleico de nanopartículas lipídicas (LNP) durante más de 20 años. Con nuestras ventajas patentadas, los LNP pueden proporcionar tanto una absorción óptima en las células deseadas como una liberación eficiente, lo que da como resultado la entrega funcional de cargas útiles de ácido nucleico a los tejidos diana. Nuestra plataforma LNP, la tecnología de entrega detrás del primer y único producto siRNA-LNP para lograr la aprobación regulatoria (ONPATTRO® de Alnylam), también permite una amplia gama de aplicaciones basadas en ARNm, incluidas vacunas, producción de proteínas terapéuticas y edición de genes.
Genevant diseñará y colaborará con Sarepta en el desarrollo de LNP dirigidos a los músculos que se aplicarán a los objetivos de edición de genes en las primeras etapas del desarrollo. Sarepta tendrá derecho a una licencia exclusiva de la tecnología LNP de Genevant para hasta cuatro indicaciones neuromusculares, incluida la distrofia muscular de Duchenne.
La plataforma LNP de Genevant es la más validada clínicamente en el espacio, con experiencia en más de 600 sujetos en más de una docena de productos candidatos discretos, incluso en las áreas terapéuticas de antivirales, oncología y trastornos metabólicos. Y nuestro proceso de fabricación se ha ampliado para respaldar la comercialización futura, con lotes de hasta un kilogramo de ácido nucleico.
