Desde Duchenne Parent Project España (DPPE) compartimos la última actualización enviada por Entrada Therapeutics sobre el avance de sus programas clínicos. Impulsados por su plataforma tecnológica de Vehículos de Escape Endosomal (EEV™), la compañía continúa trabajando para avanzar de manera rápida en el desarrollo de sus terapias orientadas a personas con distrofia muscular de Duchenne candidatas a la omisión de los exones 44, 45, 50 y 51. A continuación, detallamos las novedades correspondientes a los estudios para los exones 44 y 45.

Omisión del Exón 44: Estudio ELEVATE-44-201:

El estudio ELEVATE-44-201 es un ensayo clínico global de Fase 1/2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del fármaco ENTR-601-44 en pacientes ambulantes con Duchenne. Actualmente, este ensayo se está llevando a cabo en el Reino Unido, Bélgica, Italia y España.

Novedades del ensayo:

• Escalado de dosis aprobado: El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha revisado la seguridad y los datos de los 8 participantes de la segunda cohorte y ha recomendado escalar la dosis para la tercera cohorte a 18 mg/kg (frente a los 12 mg/kg de la segunda cohorte y los 6 mg/kg de la primera).
• Fase de extensión (Etiqueta Abierta): Los participantes de la primera y segunda cohorte continuarán recibiendo ENTR-601-44 en la fase de etiqueta abierta (Fase 2), donde se evaluará la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo.

Próximos hitos previstos:

• Finales de 2026: Presentación de datos de la fase de etiqueta abierta de la primera cohorte.
• Primer trimestre de 2027: Presentación de datos de la segunda cohorte.
• Posteriormente: Publicación de los resultados correspondientes a la tercera cohorte.

Más información oficial del estudio: www.elevate44study.com

Omisión del Exón 45: Estudio ELEVATE-45-201:

El estudio ELEVATE-45-201 es un ensayo global de Fase 1/2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia del candidato ENTR-601-45 en pacientes ambulantes. Se está desarrollando en el Reino Unido, Países Bajos, Bélgica, Italia y España.

Puntos clave de los resultados preliminares:

• Seguridad y tolerabilidad: El estudio demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. No se registraron abandonos del estudio y los marcadores de función renal se mantuvieron en niveles normales.
• Efectos adversos: El efecto secundario más común relacionado con el tratamiento fue el dolor de cabeza. Un participante experimentó dos efectos adversos graves (vómitos y fiebre/pirexia), los cuales se resolvieron completamente. No se produjeron interrupciones del estudio por ninguna causa.
• Producción de distrofina: En línea con las expectativas para esta dosis inicial baja, se observó un aumento promedio del 0,10% en la producción de distrofina con respecto al valor basal.

Próximos pasos:

• Todos los participantes de la primera cohorte han pasado a la fase de etiqueta abierta para recibir seis dosis adicionales de 5 mg/kg.
• Con la inscripción de la segunda cohorte (10 mg/kg) ya finalizada, la compañía prevé publicar datos de esta cohorte durante la primera mitad de 2027, seguidos posteriormente por los resultados de la tercera cohorte.

Más información oficial del estudio: www.elevate45study.com

Desde DPPE seguiremos atentos a todos los avances de Entrada Therapeutics y mantendremos a nuestra comunidad informada sobre cada novedad de sus programas clínicos.