La revista médica The Lancet ha publicado recientemente los avances del ensayo clínico HOPE-3, centrado en deramiocel (anteriormente conocido como CAP-1002), una terapia celular desarrollada por Capricor Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta terapia está diseñada especialmente para personas en fases avanzadas de la enfermedad que presentan afectación en la función muscular general y en la salud del corazón.
¿Cómo funciona deramiocel y qué busca conseguir?
A diferencia de otros tratamientos enfocados principalmente en las etapas iniciales de la enfermedad, deramiocel busca proteger y preservar tanto el músculo esquelético (como los brazos) como el músculo cardíaco. Esto es de especial relevancia para los pacientes que ya han perdido la capacidad de caminar (fase no ambulatoria), donde mantener la movilidad de los brazos y cuidar el corazón resulta fundamental para su calidad de vida.
¿Qué han demostrado los estudios hasta la fecha?
Los resultados recopilados a lo largo de las distintas fases de investigación muestran señales prometedoras:
- Salud del corazón: En los primeros estudios (HOPE-Duchenne), las pruebas de imagen mediante resonancia magnética mostraron una reducción de la cicatrización cardíaca en los pacientes tratados.
- Función de los brazos: En estos mismos ensayos, la mayoría de los participantes con mayor debilidad mostraron mejoras o estabilidad en la movilidad de los brazos y manos (medida a través de la escala funcional PUL), a diferencia de quienes no recibieron el tratamiento.
- Confirmación de resultados: El estudio de fase 3 (HOPE-3) se ha llevado a cabo precisamente para confirmar de forma más sólida si este beneficio en la fuerza y función muscular se mantiene a gran escala.
Seguridad y efectos secundarios
Como en toda terapia en fase de desarrollo, es fundamental evaluar la seguridad a largo plazo:
- En fases previas (HOPE-2) se observaron reacciones de hipersensibilidad (alérgicas) vinculadas al momento de la administración.
- Uno de los participantes debió suspender el tratamiento por una reacción alérgica grave.
- No se reportaron fallecimientos ni otros efectos adversos mayores graves relacionados de forma directa.
Deramiocel representa una opción prometedora para ralentizar la pérdida de función en los brazos y proteger la salud cardíaca en la DMD avanzada. Sin embargo, aunque los datos son muy alentadores, la terapia aún se encuentra en evaluación y requiere la confirmación definitiva de las autoridades reguladoras sobre sus beneficios y seguridad a largo plazo antes de poder considerarse un tratamiento aprobado de uso general.
Fuente: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(26)01385-1/fulltext
