Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Actualización importante sobre RGX-202, terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)

Compartimos con vosotros el comunicado de REGENXBIO con una actualización sobre su nuevo ensayo clínico RGX-202 de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne:

6 de enero de 2022

Estimados miembros de la comunidad de Duchenne,

Nos complace compartir con usted una actualización importante sobre RGX-202, nuestra terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).

Hemos recibido la autorización de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en nuestra solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para RGX-202. Esto significa que podemos avanzar con el inicio de nuestro primer ensayo clínico en niños con Duchenne donde los preparativos están en marcha. Esperamos que esta prueba de Fase I / II, denominada AFFINITY DUCHENNE ™, se inicie en la primera mitad de 2022 en los Estados Unidos.

RGX-202 está diseñado para entregar un transgén para una nueva microdistrofina que incluye los elementos funcionales del dominio C-Terminal (CT) que se encuentra en la distrofina natural. RGX-202 utiliza el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Creemos que una vez que el vector AAV8 entrega el transgén de microdistrofina a las células musculares, las células podrían producir la proteína microdistrofina, protegiendo a las células del daño y, en última instancia, preservando la función muscular en los niños con Duchenne.

Olivier Danos, Ph.D., director científico de REGENXBIO, comparte: “He trabajado en la investigación de terapia génica durante décadas, con muchos años dedicados a la investigación de Duchenne y estoy encantado de que estemos comenzando el ensayo AFFINITY DUCHENNE para estudiar RGX-202 , una innovadora terapia génica en investigación de AAV, en niños con Duchenne“.

Acerca del ensayo clínico AFFINITY DUCHENNE:

  • Este ensayo de fase I / II es un estudio clínico multicéntrico, de etiqueta abierta, de aumento y expansión de dosis, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia clínica de una dosis intravenosa única de RGX-202.
  • Se estudiarán dos dosis de RGX-202. En la fase de aumento de dosis del ensayo, se espera que se inscriban tres pacientes en cada nivel de dosis (cohorte). Después de una revisión de datos de seguridad independiente para cada cohorte, una fase de expansión de dosis del ensayo puede permitir la inscripción de hasta seis pacientes adicionales en cada nivel de dosis, para un total de hasta nueve pacientes en cada cohorte de dosis.
  • Esperamos que en este ensayo se inscriban niños de 4 a 11 años con Duchenne que cumplan con otros criterios de ingreso específicos del estudio, incluida la función ambulatoria y el estado de mutación del gen DMD.
  • El diseño del ensayo incluye medidas de seguridad exhaustivas, que incluyen:
    – Un régimen de inmunosupresión profiláctico integral, a corto plazo, para mitigar de manera proactiva el potencial de una respuesta inmune.
    – Inclusión basada en el estado de mutación del gen de la distrofina específica (mutaciones del gen DMD entre los exones 18 y 58).
    – Monitorización clínica de seguridad tras la administración de RGX-202.
  • Se realizarán evaluaciones clínicas adicionales para evaluar la eficacia de RGX-202, incluida la medición de los niveles de expresión de la proteína microdistrofina RGX-202 en los músculos y las pruebas de fuerza y ​​función muscular, incluida la Evaluación Ambulatoria North Star.
  • Se espera que los sitios iniciales se abran en los Estados Unidos, y se espera que sigan sitios adicionales en Canadá y Europa.

Para obtener más información sobre la prueba AFFINITY DUCHENNE y RGX-202, consulte nuestro comunicado de prensa más reciente y visite nuestro sitio web. Los detalles adicionales de los ensayos clínicos estarán disponibles en Clinicaltrials.gov en el futuro.

Regístrese para recibir actualizaciones sobre nuestro programa de terapia génica RGX-202 para Duchenne visitando nuestro sitio web (https://regenxbio.com/email-alerts). Si tiene preguntas, puede enviarnos un correo electrónico en cualquier momento a Duchenne@regenxbio.com .

Esperamos seguir colaborando con la comunidad de Duchenne para ayudar a guiar nuestro trabajo y compartir más actualizaciones con usted.

Les deseo a usted y a sus familias un feliz año nuevo.

Un cordial saludo,

El equipo REGENXBIO Duchenne

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