RGX-202 es una posible terapia génica diseñada para proporcionar un gen de microdistrofia para mejorar la función y los resultados para los pacientes que viven con Duchenne.

El programa se llama AFFINITY DUCHENNE®, está en fase I/II y se espera iniciar en breve el ensayo de fase 3  donde se obtendrán los primeros datos funcionales.

En el ensayo de fase I/II AFFINITY DUCHENNE de RGX-202, el último paciente ha sido dosificado en la cohorte de expansión de nivel de dosis 2 (dosis pivotal) para edades de 4 a 11 años y el primer paciente ha sido dosificado en la cohorte para edades de 1-3. REGENXBIO planea compartir una actualización completa del programa este mes, incluyendo el diseño del ensayo pivotal y los planes para la aprobación acelerada, así como los datos de evaluación funcional para ambos niveles de dosis del ensayo AFFINITY DUCHENNE.

Noticia original: https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-reports-third-quarter-2024-financial-results-and