Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Akashi Therapeutics tendrá tres compuestos en 2017 para la distrofia muscular de Duchenne

Dos nuevos compuestos están preparados para la fase clínica y la compañía está en conversaciones con la FDA sobre HT-100.

Akashi Therapeutics, Inc., compañía biofarmacéutica en fase clínica, que desarrolla tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy, que la compañía está trabajando para tener tres nuevos compuestos complementarios en la clínica en 2017, con potencial para tratar a todos los pacientes DMD independiente de su mutación genética específica.

“La DMD es una condición difícil que requerirá un cóctel multi-terapia para transformarlo en una enfermedad crónica y manejable”, dijo Diana Escolar, MD, Jefe Médico de Akashi Therapeutics. “Nuestra investigación, demuestra el potencial de cada uno de los tres compuestos, ya sean usados en monoterapia o en combinación con otras moléculas, en el tratamiento de la DMD”.

Para abordar los problemas más críticos de la DMD, la estrategia actual de Akashi consiste en tres compuestos para proporcionar un tratamiento diversificado: HT-100 (halofuginona de liberación retardada), DT-200 (modulador selectivo del receptor de andrógenos) y AT-300 (modulador de canales de cationes). Colectivamente, estos compuestos tienen como objetivo reducir la fibrosis y la inflamación, aumentar la fuerza muscular y reducir la necrosis muscular restaurando el equilibrio del nivel de calcio. Los pasos siguientes para cada uno de los compuestos son:

HT-100: La compañía está en conversaciones con la FDA para la reintroducción del HT-100 en la clínica en los próximos meses. HT-100 es único en su capacidad de reducir la fibrosis y la inflamación, promover la regeneración sana de las fibras musculares, y la regulación porsitiva de la utrofina. La evidencia de un estudio clínico en pacientes con DMD, sugiere que el tratamiento con HT-100, da como resultado una mejora en la fuerza muscular. HT-100 ha recibido la designación de huérfano para DMD en EE.UU. y la E.U., y recibió la designación de vía rápida en EE.UU.

DT-200: La compañía planea iniciar un ensayo aleatorio doble ciego, controlado con placebo de prueba de concepto de DT-200 a principios de 2017, de un SARM oral (modulador selectivo del receptor de andrógenos) que está siendo explorado por su potencial para mejorar la fuerza y la función del músculo en pacientes con DMD. Los datos de la Fase 1 han demostrado seguridad preliminar y tolerabilidad. Se esperan datos de eficacia antes de finales de 2017, si la dosificación comienza como está previsto en la primera mitad del año.

AT-300: Después de la demostración sin precedentes en cuanto a la protección muscular en el modelo preclínico mdx de DMD, Akashi está a punto de iniciar un programa de habilitación de la AT-300 a principios de 2017. AT-300 aborda el desequilibrio del nivel de calcio, patología crítica que conduce a la pérdida de la función muscular y a la muerte de células musculares en pacientes con DMD. AT-300 es el único inhibidor específico conocido, de la clase activada por estiramiento de los canales de ión calcio. Esta nueva entidad molecular patentada, ha recibido la designación de fármaco huérfano en Estados Unidos. Se espera que el inicio del programa de habilitación IND a principios de 2017, permita que los ensayos clínicos AT-300 comiencen a finales de año.

“Nuestro enfoque integral y mult-terapia para abordar a Duchenne es único”, ha dicho Marc Blaustein, Director Ejecutivo de Akashi Therapeutics. “Esperamos realizar progresos sustanciales en toda nuestra cartera de desarrollo en 2017.”

Mientras que la investigación de los tres tratamientos se ha centrado en la DMD, una enfermedad rara que ocasiona la degeneración muscular y muerte prematura en los niños, los compuestos también podrían tener aplicaciones para otras enfermedades.

Fuente: Akashi Therapeutics

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