AVI BioPharma, Inc. (NASDAQ: AVII), es un desarrollador de terapéuticos basados en ARN, anunció que los datos de un estudio de fase IIb Eteplirsen evaluado como tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se presentará hoy en la 64º Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en Nueva Orleans, Louisiana. Investigador principal, Jerry R. Mendell, MD, del Hospital Nacional de Niños. Se describen los datos a través de una breve presentación oral del resumen titulado «Estudio de fase IIb controlado con placebo de Eteplirsen; omisión de exón en sujetos con distrofia muscular de Duchenne», seguido por una presentación más detallada.
En el resumen se describen la eficacia y los datos de seguridad a partir del estudio, de Fase IIb, examinando las 24 semanas de tratamiento con Eteplirsen en niños con DMD. Los resultados del estudio aleatorio, doble ciego, controlado con placebo confirman que el ensayo alcanzó su objetivo primario, lo que demuestra un aumento significativo de la distrofina a las 24 semanas en comparación con el placebo. Los datos mostraron que Eteplirsen, administrado una vez por semana a 30mg/kg durante 24 semanas, dio como resultado una diferencia estadísticamente significativa (p ≤ 0,002) aumentando la distrofina (22,5% positivas de distrofina fibras como porcentaje de la normalidad) en comparación con ningún aumento en el grupo de placebo.
Los datos adicionales que se presentarán hoy en día incluyen:
- Los datos de pacientes individuales con el objetivo principal de cambio en las fibras de distrofina positiva desde el inicio;
- Los hallazgos bioquímicos a través del tratamiento de 24 semanas (dosis de 30 mg / kg / semana), incluyendo imágenes RT-PCR y Western Blot para cada paciente individual en este grupo;
- Un análisis exploratorio de los resultados en la prueba de caminata de 6 minutos permite comparar a los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con el placebo. Dos pacientes con tratamiento de 30 mg / kg mostraron un declive de progresión rápida en la prueba de caminata de 6 minutos y fueron excluidos del análisis. De los pacientes restantes, los pacientes tratados con Eteplirsen se demostró un beneficio 17,8 metros frente a placebo durante 24 semanas. Este fue un análisis exploratorio y no un hallazgo estadísticamente significativo.
- Un resumen de los tratamientos que compararon los efectos adversos de los pacientes tratados con Eteplirsen en comparación con placebo, demostró que Eteplirsen fue bien tolerado durante las 24 semanas de tratamiento. No hay eventos adversos relacionados con el tratamiento, acontecimientos adversos graves y abandonos del tratamiento relacionados con Eteplirsen. Además, los cambios no relacionados con el tratamiento fueron detectados en los parámetros de seguridad de laboratorio, entre ellos varios biomarcadores de la función renal.
(Fuente: http://www.avibio.com/)