BioMarin Pharmaceutical Inc., anuncia que ha retirado la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA ) de Kyndrisa ™ (drisapersen), tras las conclusiones obtenidas en la reunión que ha tenido lugar en mayo 2016, con el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Esas conclusiones indicaron claramente, la intención del CHMP de emitir una opinión negativa. Kyndrisa es un fármaco experimental para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible de omisión del exón 51.- SAN RAFAEL, Calif 31 de mayo de 2016 (GLOBE NEWSWIRE).
En base a las conclusiones de la reunión con el CHMP y la Carta de Respuesta Completa de la Food and Drug Administration de enero, BioMarin tiene la intención de interrumpir el desarrollo clínico y regulador de Kyndrisa, así como de los otros tres productos de seguimiento de primera generación, BMN 044, BMN 045 y BMN 053, actualmente en estudios de Fase 2 para distintas formas de distrofia muscular de Duchenne. A pesar del resultado para Kyndrisa en Europa, la Compañía continúa esperando lograr la “non-GAAP” en 2017.
BioMarin planea trabajar con los médicos, grupos de pacientes y las autoridades reguladoras, para desarrollar un plan de transición para aquellos pacientes que actualmente están siendo tratados con Kyndrisa, BMN 044, 045 y BMN BMN 053. La compañía continuará investigando el desarrollo de oligonucleótidos de última generación, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
«La retirada de la MAA y la interrupción de nuestros medicamentos experimentales actuales para Duchenne es una decisión difícil, pero necesaria en este momento», dijo Jean-Jacques Bienaimé, Presidente y CEO de BioMarin. El Sr. Bienaimé añadió: «Queremos hacer extensivo nuestro más sincero agradecimiento a todas las familias y cuidadores que apoyaron nuestros esfuerzos durante el último año para llevar Kyndrisa a los pacientes con Duchenne. Nuestro plan ahora es invertir en la investigación de los oligonucleótidos de próxima generación, con el objetivo de hacer un tratamiento seguro y eficaz disponible para los niños con este trastorno devastador».
Sobre Kyndrisa y la omisión de exón
Kyndrisa es un oligonucleótido antisentido, que induce la omisión de exón para proporcionar un parche molecular para las transcripciones de distrofina producidos por ciertos genes de distrofina mutado. Los exones son las partes de un gen que contienen las instrucciones para generar una proteína. En los casos aplicables, saltar un exón cerca de la mutación, permite la producción de una proteína distrofina truncada pero funcional.
Fuente: Biomarin
