Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Carta a la comunidad Duchenne sobre el estado del ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad de Duchenne,

La FDA de EEUU, ha suspendido nuestro ensayo clínico de Fase I / II para SGT-001, IGNITE DMD, después de un evento adverso grave que ocurrió en el primer paciente dosificado, un adolescente no ambulatorio. El paciente ingresó en el hospital, recibió tratamiento y al momento de escribir esta carta, está en casa con su familia sin síntomas. Los detalles sobre el evento se pueden encontrar en el comunicado de prensa que hemos publicado, que está disponible aquí. El equipo de Solid trabajará con el investigador principal y la FDA para comprender completamente la causa y la naturaleza de este evento, así como identificar los próximos pasos lo antes posible.

Desde nuestros inicios, nos hemos centrado en trabajar para brindar tratamientos significativos a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta causa es profundamente personal para nuestra empresa, que fue fundada y dirigida por personas en contacto directo con la DMD y estamos comprometidos con identificar y llevar medicamentos a los pacientes de manera segura y responsable. Estos principios son la base de todo lo que hacemos como organización, y los tomamos en serio.

Apreciamos mucho la confianza depositada en nosotros por parte de los pacientes y las familias y les corresponderemos con nuestra dedicación y trabajo para terminar con esta enfermedad. Agradecemos su paciencia mientras trabajamos para resolver esta situación.”

Fuente: Solid Biosciences

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