Querida comunidad Duchenne,

Hoy hemos anunciado nuestra intención de aumentar la dosis de SGT-001 en IGNITE DMD, el ensayo de fase I/II que evalúa la terapia genética con microdistrofina como posible tratamiento para Duchenne. Esta decisión ha sido tomada en base al resultado de las 3 biopsias de los primeros niños que recibieron la dosis inicial de SGT-001 en el ensayo (ver noticia aquí). Queríamos tomarnos un momento para compartir con vosotros lo que significan los resultados y nuestros siguientes pasos.

Primero, queremos haceros saber que los 3 niños que han recibido la medicina están bien y les seguimos vigilando en función del protocolo del ensayo. En cuanto a las biopsias, pudimos ver expresión de microdistrofina en algunas medidas, aunque era baja. Estos resultados iniciales apoyan continuar con el ensayo pero aumentando la dosis.

Desde el principio el ensayo estaba diseñado para ir aumentando la dosis, lo que significa que estaba pensado analizar los resultados con dosis progresivamente más altas. Esto nos permitiría ver lo que funciona mejor en niños con Duchenne de una forma bien meditada. Toda la información que tenemos de los estudios preclínicos con diferentes dosis de SGT-001 sugieren que la expresión de microdistrofina es mayor con dosis más altas.

Ahora estanos trabajando en acelerar la estrategia inicial de aumento de dosis que se describió en el protocolo del ensayo y comenzar a evaluar una dosis más alta de SGT-001 lo antes posible. Y lo más importante es que tenemos la cantidad suficiente de medicina para hacerlo sin retrasos.

Creemos que SGT-001 tiene el potencial para ser una terapia transformadora para los pacientes con Duchenne y estamos comprometidos a avanzar lo más rápido posible. Estamos profundamente agradecidos a los pacientes y familias que han decidido participar en nuestro ensayo, con el esfuerzo que conlleva, así como en todos los estudios clínicos destinados a mejorar la vida de los pacientes con Duchenne.

Hemos incluido debajo algunas preguntas y respuestas que pueden ayudar a aclarar la noticia. Esperamos poder dar nuevas noticias pronto.

Sinceramente,

El equipo de Solid

 

 

Preguntas y respuestas

¿Por qué no habéis visto más expresión de distrofina con la dosis inicial de SGT-001? ¿Qué os hace pensar que una dosis más alta funcionará? 

Como puede que ya sepáis ignite dmd fue diseñado para evaluar diferentes dosis de sgt-001. Lo podéis ver por la imagen sobre el diseño del ensayo debajo. Uno de los objetivos de ensayos con dosis escalables en tecnologías innovadoras o nuevas es empezar con una dosis lo suficientemente baja que minimice los riesgos a la vez que aporta eficacia para luego progresar a dosis más altas de una manera meditada para conseguir una eficacia máxima sin sacrificar la seguridad.

Para escoger nuestra dosis inicial, estudiamos sgt-001 muy extensivamente en nuestros estudios preclínicos. Ahora somos capaces de combinar nuestro entendimiento preclínico de sgt-001 en dosis más altas con la información que hemos comunicado hoy de que esperamos que dosis más altas resulten en mayor expresión de microdistrofina.

¿Cuáles son los siguientes pasos? 

Estamos trabajando con los grupos adecuados para conseguir el aumento de la dosis lo antes posible. Dada nuestra planificación meditada, ya tenemos la operativa y el suministro de medicina adecuado para poder dar las dosis más altas sin retrasos. Esperamos que éste sea un proceso muy rápido y daremos una actualización tan pronto como podamos.

¿Podéis informar a la comunidad de los sitios de los ensayos? 

Nuestra asociación con la universidad de Florida para Ignite dmd es sólida y seguimos estando profundamente agradecidos al Dr. Barry Byrne y su equipo por su dedicación. 

¿Qué pasa con los pacientes que están, o que van a entrar en el ensayo Ignite dmd? 

Los chicos en el ensayo son nuestra principal prioridad. Todas las actividades en la universidad de Florida seguirán como estaba planeado. El único cambio es que los futuros pacientes recibirán ahora una dosis mayor de sgt-001.

¿Qué significa esto para los chicos que ya han recibido una dosis? 

Lo primero y más importante es que estos niños continuan bien, y las indicaciones tempranas de expresión de microdistrofina, aunque bajas son esperanzadoras. Seguiremos vigilándoles en función con el protocolo de nuestro ensayo para entender el impacto potencial de sgt-001 en la progresión de la enfermedad así como la seguridad de la misma a largo plazo. 

 

Fuente: Solid Biosciences