Daiichi Sankyo Company, Limited ha anunciado hoy, los primeros resultados del ensayo clínico de fase 1/2 en Japón de DS-5141 , medicamento de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, que Daiichi Sankyo está desarrollando junto con el Instituto de Tratamiento de Enfermedades Huérfanas.

Es el primer ensayo clínico que examina la seguridad y eficacia del fármaco, que se administró por vía subcutánea una vez a la semana durante 12 semanas a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

No se observaron durante el ensayo problemas de seguridad o eventos adversos clínicamente significativos. La expresión de la proteína distrofina, el punto final primario de eficacia, se identificó parcialmente, pero no se detectó claramente en su totalidad. Sin embargo, el objetivo secundario de eficacia, la producción del ARN mensajero con omisión de exón 45 del gen de la distrofina, se encontró en todos los pacientes.

Daiichi Sankyo continuará desarrollando DS-5141 para ofrecer una nueva opción de tratamiento a pacientes con DMD tan pronto como sea posible, ya que tanto su seguridad, como la actividad de la omisión de exón del gen de la distrofina, se ha observado en todos los pacientes del ensayo.

Acerca de DS-5141

DS-5141, un fármaco de ácido nucleico que se espera que trate la distrofia muscular, omite el salto del exón 45, produciendo una proteína distrofina incompleta pero funcional durante el procesamiento del ARN mensajero del gen de la distrofina en los miocitos del paciente. Además, contiene oligonucleótido ENA®, ácido nucleico modificado patentado de Daiichi Sankyo, como ingrediente activo, y recibió la designación SAKIGAKE en abril de 2017.

Fuente: Daiichi-Sankyo