Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

DART Therapeutics desarrolla SARM = DT-200 para la distrofia muscular de Duchenne

SARM podría representar una nueva clase de terapia para la distrofia muscular de Duchenne, potencial para otras enfermedades neuromusculares.

Cambridge, Mass. 20 de marzo 2013 – DART Therapeutics Inc., una firma de biotecnología innovadora, centrada en el desarrollo de terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy que está desarrollando un fármaco candidato SARM obtenidos de Galapagos NV. En los primeros estudios, el candidato de la droga, rebautizado DT-200, ha demostrado un gran potencial para aumentar el tamaño y la fuerza muscular. DT-200 podría representar una nueva clase de terapia para la DMD, una enfermedad de pérdida muscular, y ofrecer un potencial beneficio para múltiples enfermedades neuromusculares mejorando la fuerza y la función muscular. Galápagos ha proporcionado a los derechos de su fármaco candidato SARM en la DMD por las fundaciones de pacientes Fondo de Charley y la Fundación Nash Avery, que co-fundaron DART Therapeutics. Los términos de la transferencia de los derechos del Fondo de Charley y Nash Avery de DART no fueron revelados.

Los moduladores selectivos del receptor de andrógenos -o Sarms- promieven el aumento de la masa muscular y por lo tanto la fuerza a través de las vías normales de andrógenos sin los efectos negativos de los esteroides androgénicos orales. DT-200 es un SARM disponible por vía oral que ha demostrado potencial para aumentar el tamaño y la fuerza muscular en los estudios preclínicos. En la DMD, SARM podría ser útil en detener la pérdida muscular progresiva al aumentar el tamaño y la fuerza del músculo enfermo. Sin embargo, esto sigue siendo un área inexplorada de la terapia de DMD. Aunque los efectos de la droga en las células musculares normales son susceptibles de ser vistos, los investigadores aún no saben si la terapia de SARM puede hacer que las células musculares enfermas agranden y si su crecimiento equivale a un aumento de la fuerza muscular. Si DART demuestra el valor de SARMs para DMD, la terapia podría ser una parte valiosa de un futuro cóctel de fármacos como las células musculares que se mantienen con vida a través de los efectos de otros componentes del cóctel y los músculos serían más grandes, más fuertes y, posiblemente, más resistentes a los daños. La investigación de DART podrá también establecer el beneficio de SARM de otras enfermedades neuromusculares como la FSHD (distrofia muscular facioescapulohumeral), atrofia muscular espinal, Charcot Marie Tooth y ALS (esclerosis lateral amiotrófica).

“Sabemos que la DMD será una enfermedad crónica y manejable que requerirá un cóctel de terapias”, dijo la doctora Diana Escolar, Director Médico de DART Therapeutics. “La Fase 1 estudiada en voluntarios adultos muestran que el DT-200 es seguro y bien tolerado. A través de nuestro trabajo con el SARM, tenemos la intención de explorar el valor de aumentar la masa muscular y la fuerza potencial en el músculo enfermo, lo que podría conducir al desarrollo de una terapia que responde a una necesidad insatisfecha clave en el futuro de cócteles DMD “.

En el segundo semestre de 2013, DART iniciará un estudio fase 2a en adultos con músculo normal seguido de un estudio en el músculo anormal para evaluar los efectos de la DT-200 para aumentar la masa muscular, la fuerza muscular y la función motora. Este estudio proporcionará la prueba de concepto de que ya sea músculo normal, músculo anormal o ambos pueden responder a SARM, y que el efecto en el aumento de la masa muscular será clínicamente beneficioso. Otros estudios en los trastornos neuromusculares DMD u otro pediátricos seguirán si estos estudios son positivos.

“DART fue creado en parte para explorar las preguntas sin respuesta en la DMD,” dijo Gene Williams, director ejecutivo de DART. “Nuestro modelo nos da una oportunidad única para hacer las preguntas difíciles y comprometer fondos para la investigación en áreas que pueden haber sido abandonados debido a las limitaciones de tiempo y de costos normalmente asociados con las empresas de biotecnología tradicional. Somos optimistas de que SARMs jugarán un papel importante en el eventual cóctel DMD y puede producir beneficios para otras enfermedades raras, que esperamos beneficie a los niños fuera de la comunidad DMD “.

Galapagos completó una fase de un estudio de su fármaco candidato SARM en voluntarios sanos, que mostró resultados positivos en términos de exposición y la tolerabilidad. Varios estudios de prueba de concepto en ratones mdx, el modelo más aceptado para la patología muscular y comprensión en la DMD, demostró la capacidad a corto y largo plazo para prevenir la fatiga después del ejercicio sostenido. Los primeros estudios del Fondo de DART fue financiando por Fundación de Charley y la Fundación Nash Avery .

DMD es una enfermedad rara que afecta pediátrica aproximadamente 1 de cada 3.600 niños en todo el mundo. Es causada por una mutación genética que hace que los niños no puedan hacer distrofina funcional, una proteína crítica para la función muscular normal. Los hombres jóvenes con la enfermedad muestran signos progresivos de deterioro físico ya en edad de tres años, pierden la capacidad de caminar en la adolescencia, y mueren de insuficiencia cardíaca o respiratoria en sus finales de los años veinte o treinta años.

 

Acerca de DART Therapeutics

DART Therapeutics Inc., Cambridge, Massachusetts, es una empresa de biotecnología para el desarrollo de medicamentos para enfermedades neuromusculares pediátricas raras. En el modelo de DART, fundaciones de pacientes se unen a veteranos de la industria de biotecnología para impactar un problema central en las enfermedades raras: El rápido desarrollo de la terapia. DART se centra en la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad neuromuscular mortal para los que no existe un tratamiento eficaz. Para obtener más información, visite www.dartrx.com .

(Fuente: http://dartrx.com/in-the-news/dart-therapeutics-develops-drug-candidate-for-duchenne-muscular-dystrophy/)

Quiero hacer una donación

Somos miembros de