El niño, de 11 años de edad, ha recibido la negativa desde la dirección del hospital Sant Joan de Deu, donde otros dos niños sí reciben este tratamiento
Ataluren es un medicamento indicado para la mutación que sufre este paciente, está aprobado por la EMA y ya se está administrando a 31 pacientes en distintas CC.AA. por la vía de uso compasivo
Madrid, 5 de junio de 2018
Duchenne Parent Project España, Asociación que trabaja para encontrar la cura de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB), quiere denunciar la negativa recibida por una familia en Cataluña para que su hijo, afectado por Distrofia Muscular de Duchenne, comience a ser tratado con Ataluren, un
medicamento aprobado por la EMA (Agencia Europea del Medicamento), comercializado en varios países de la Unión Europea y que está indicado específicamente para la mutación por la que se ve afectado.
Esta negativa ha sido comunicada a la familia por la dirección del hospital, alegando falta de evidencias clínicas positivas en la evolución de la Distrofia Muscular de Duchenne con el uso de Ataluren.
Esta decisión se ha tomado aun teniendo informes favorables de la unidad de patología neuromuscular del Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona, emitidos en abril de 2018, que recomiendan el inicio del tratamiento con Ataluren cuanto antes.
Además, el paciente, de 11 años de edad, es uno de los pocos que cumple con todos los requisitos para recibir dicho medicamento que, en la actualidad ya está siendo administrado a otros 31 niños por la vía de uso compasivo en varias Comunidades Autónomas, dos de ellos en el mismo hospital Sant Joan de Deu.
La Distrofia Muscular de Duchenne es una enfermedad degenerativa que causa la pérdida de función de los músculos, lo que lleva a que los afectados pierdan su independencia, desencadenando, además problemas médicos graves no solo esqueléticos, sino también tanto respiratorios y cardíacos. Los niños necesitan silla de ruedas alrededor de los 12 años, no superando una expectativa de vida promedio de 25-30 años.
Este desarrollo de la enfermedad hace que la negativa a administrar Ataluren sea más alarmante, puesto que, recibir el tratamiento cuanto antes, frenaría el proceso de deterioro que pone en grave peligro la salud del paciente.
Según Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España “es incomprensible que, de nuevo, una familia cuyo hijo está afectado por Duchenne se enfrente a que le nieguen el único medicamento que puede frenar los efectos de la enfermedad. Más aún cuando este mismo medicamento ya está siendo suministrado a otros pacientes”. Y asegura que, desde la Asociación, están llevando a cabo todas las gestiones necesarias para que este niño reciba el medicamento “con la esperanza de que la directiva del Sant Joan de Deu se replantee su decisión antes de que pase más tiempo”.