“Hemos logrado enormes avances en nuestros ensayos ACHIEVE y DELIVER, con más de 72 pacientes inscritos y más de 300 dosis administradas hasta el momento. Hasta la fecha, el perfil de seguridad en la clínica ha sido favorable para DYNE-101 y DYNE-251 y ha respaldado el aumento de dosis a nueve cohortes combinadas en ambos ensayos. El entusiasmo entre las comunidades DM1 y DMD refleja la importante necesidad insatisfecha y el potencial de nuestras terapias en investigación para ofrecer resultados transformadores para los pacientes”, comenta Josh Brum, director ejecutivo de Dyne.

“Estamos avanzando con gran entusiasmo hacia el informe de los datos iniciales de ACHIEVE y DELIVER, incluido el importante biomarcador de empalme y el resultado funcional de la miotonía en la DM1 y la distrofina en la DMD. Esperamos compartir ambas lecturas en el momento de la Conferencia de Atención Médica de J.P. Morgan a principios de enero de 2024”.

 

DELIVER, DYNE-251 en DMD

Actualización clínica

· DELIVER es un ensayo clínico global de Fase 1/2 que evalúa DYNE-251 en hombres ambulantes y no ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen entre 4 y 16 años y tienen mutaciones susceptibles de omitir el exón 51. DELIVER, que está diseñado para ser un ensayo de registro, consta de un periodo MAD, aleatorizado y controlado con placebo de 24 semanas, un OLE de 24 semanas y una extensión a largo plazo de 96 semanas. Los criterios de valoración principales son la seguridad, la tolerabilidad y el cambio desde el inicio en los niveles de distrofina medidos por Western blot. Los criterios de valoración secundarios incluyen medidas de función muscular, omisión de exones y farmacocinética.

 

· En la porción de dosis múltiples ascendentes (MAD) de DELIVER:

o La inscripción se completa a través de la cohorte de 10 mg/kg (dosis aproximada de PMO) que se evalúa una vez cada cuatro semanas. Se inscribieron un total de 32 pacientes en las primeras cinco cohortes (0,7 mg/kg (n=6), 1,4 mg/kg (n=6), 2,8 mg/kg (n=6), 5 mg/kg (n =6) y 10 mg/kg (n=8)) con más de 175 dosis administradas hasta la fecha.

o Todos los pacientes que completaron la parte MAD de 24 semanas de DELIVER han ingresado al OLE de 24 semanas.

o El perfil de seguridad de DYNE-251 respaldó el aumento de dosis a la cohorte 6 (hasta 20 mg/kg), que actualmente está inscribiendo participantes. Según el protocolo, un aumento adicional de la dosis a la cohorte 7 (hasta 40 mg/kg) se basará en la revisión de los datos de seguridad de la cohorte 6, cuando estén disponibles, y del ensayo en general.

Hasta la fecha, ningún participante ha demostrado anemia emergente del tratamiento y no ha habido interrupciones.

 

Informes planificados de datos iniciales

· A principios de enero de 2024, en un evento de la empresa en la época de la 42.ª Conferencia Anual de Atención Médica de J.P. Morgan, Dyne anticipa informar sobre el ensayo DELIVER:

o Datos de seguridad y tolerabilidad de múltiples cohortes.

o Datos de expresión de distrofina de la cohorte de 5 mg/kg a los 6 meses.

 

El comunicado de prensa completo, incluidos los informes financieros del tercer trimestre, está disponible aquí.