– En el ensayo DELIVER de fase 1/2, DYNE-251 mostró una expresión media de distrofina del 0,88 % a los 6 meses en una cohorte de 5 mg/kg administrada mensualmente; Más de 2,5 veces más distrofina que la reportada para el estándar de atención actual administrado semanalmente –
– El perfil de seguridad favorable para DYNE-251 ha respaldado el aumento de dosis; Inscripción completa en la cohorte de 20 mg/kg del ensayo DELIVER –
Dyne Therapeutics anunció el 3 de enero datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la terapia del salto del exón 51. Dyne-251 es un producto de salto de exones que combina un PMO para permitir el salto de exón 51 con un anticuerpo de fragmento (Fab) para aumentar la entrega dirigida del producto al músculo esquelético.
Según Dyne, el tratamiento con DYNE-251 en una cohorte de 4 individuos (5 mg/kg) superó el nivel de producción de distrofina reportado para el estándar de atención aprobado exón 51 para Duchenne. Además, el estudio de fase 1/2 de DYNE-251 demostró una seguridad favorable incluida a través de la cohorte de 20 mg/kg (37 individuos). Dyne indicó que la inscripción está completa a través de la cohorte de 20 mg/kg del ensayo DELIVER (40 en total de pacientes inscritos) y se han administrado aproximadamente 275 dosis hasta la fecha, lo que apoya el aumento de la dosis de hasta 40 mg/kg.
La compañía prevé proporcionar su próxima actualización de datos clínicos del ensayo DELIVER en este segundo semestre de 2024.
