Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha renovado la opinión científica del Early Access to Medicines Scheme (EAMS) para Raxone® (idebenona) para la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que no toman glucocorticoides. Con motivo de la revisión anual, la MHRA confirmó su opinión científica positiva para Raxone como EAMS y renovó el EAMS por un año más.- Pratteln, Suiza, 22 de junio de 2018.

El objetivo del EAMS es proporcionar a los pacientes con afecciones potencialmente mortales o que ponen en peligro la vida, el acceso a medicamentos que aún no cuentan con una autorización de comercialización cuando existe una necesidad médica clara no cubierta. La inclusión en EAMS permite a los pacientes elegibles con DMD, que cumplen los criterios definidos, obtener acceso a Raxone, un medicamento en investigación para el cual Santhera está preparando actualmente solicitudes de autorización de comercialización en Europa y EEUU.

Raxone ha estado disponible en el Reino Unido a través de EAMS desde junio de 2017. En la actualidad, más de 40 pacientes con DMD están inscritos en EAMS en varios centros DMD especializados en el Reino Unido.

«Estamos muy contentos con la renovación de EAMS para Raxone que permite a los pacientes con DMD que han progresado a la etapa de deterioro respiratorio y no tienen opciones terapéuticas alternativas disponibles, recibir tratamiento», dijo Thomas Meier, PhD, CEO de Santhera. «La renovación de MHRA viene como un signo de reconocimiento continuo tanto de la gran necesidad médica no satisfecha de pacientes con DMD, como del beneficio-riesgo positivo de Raxone en esta población. Nos comprometemos a abordar esta necesidad médica urgente y pondremos Raxone a disposición de todos los pacientes en el Reino Unido que cumplen con los criterios de elegibilidad para EAMS a solicitud de su médico».

Janet Bloor, presidenta de Action Duchenne y madre de un joven que vive con Duchenne, dijo: «Hemos esperado muchos años para darnos cuenta de la oportunidad del acceso temprano a nuevos potenciales tratamientos. Santhera se ha focalizado en la gran necesidad insatisfecha para tratar de abordar los problemas subyacentes en la insuficiencia respiratoria. El tiempo es algo que no tenemos con Duchenne y me complace la renovación de la EAMS por la MHRA después de una consulta efectiva con la comunidad de pacientes».

Según el EAMS, como se muestra en el informe de evaluación pública1, Raxone está indicado como tratamiento para frenar la disminución de la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de los 10 años, que actualmente no toman glucocorticoides. Los pacientes necesitarán cumplir con los criterios clínicos para ingresar a EAMS, lo que incluye mostrar evidencia de disminución activa de la función respiratoria antes del inicio del tratamiento. Se puede ofrecer raxone a pacientes previamente tratados con glucocorticoides o a pacientes en los que no se tolera el tratamiento con glucocorticoides o se considera desaconsejable.

1 Informe de evaluación pública. Disponible en https://www.gov.uk/government/publications/early-access-to-medicines-scheme-eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in- pacientes con duchenne-muscular-dys

Acerca del Acceso Temprano a Medicamentos de Reino Unido (EAMS)
El EAMS de Reino Unido tiene como objetivo proporcionar a los pacientes con afecciones potencialmente mortales o que ponen en peligro la vida, el acceso a medicamentos que aún no cuentan con una autorización de comercialización, cuando existe una necesidad médica no cubierta. Bajo este esquema, la MHRA proporciona una opinión científica sobre la relación beneficio-riesgo del medicamento, en base en los datos disponibles cuando se realizó la presentación de EAMS. La opinión dura un año y puede renovarse. El esquema es voluntario y la opinión de MHRA no reemplaza los procedimientos de licencia normales para medicamentos.

Fuente: Shantera Pharmaceuticals