La exitosa Fase III del ensayo en la DMD, demuestra que Raxone®/Catena preserva la función respiratoria.
Santhera Pharmaceuticals ha declarado a la revista The Lancet, que los resultados completos del ensayo doble ciego controlado con placebo de la fase III (DELOS), demuestran la eficacia y seguridad de Raxone® en pacientes con DMD. Liestal, Suiza, 21 de abril 2015.
Los resultados del ensayo DELOS, han demostrado que Raxone/Catena redujo significativamente la disminución anual del Flujo Espiratorio Máximo (PEF como porcentaje predicho, PEF%p) en un 66% en comparación con los pacientes que tomaron placebo. Otros criterios de valoración de función respiratoria, tales como la Capacidad Vital Forzada (FVC) y el Volumen Espiratorio Forzado (FEV1), corroboraron estos resultados y mostraron un patrón constante con diferencias de eficacia en la preservación de la función respiratoria, entre el tratamiento basado en Raxone/Catena y el tratamiento con placebo. Los investigadores han concluido que Raxone/ Catena representa una nueva opción de tratamiento para los pacientes con DMD.
«La publicación de los resultados del ensayo DELOS en The Lancet, una de las revistas médicas más prestigiosas del mundo, es un extraordinario homenaje a esta primera exitosa Fase III del ensayo en DMD «, dijo Gunnar Buyse M., MD, PhD, Profesor de Neurología Infantil en el Hospital Universitario de Lovaina (Bélgica), investigador principal del ensayo DELOS y autor principal de la publicación. «También es un homenaje a la ardua labor de muchos científicos, los pacientes y las familias que llevan participando 10 años en esta investigación innovadora, en la que hemos logrado llevar la idebenona desde el banco de laboratorio al paciente.
Los resultados estadísticamente significativos y clínicamente relevantes de criterios de valoración primarios y secundarios, han demostrado que Raxone/ Catena reduce la pérdida de la función respiratoria y que es seguro y bien tolerado. «Estoy muy entusiasmado con los datos positivos de la prueba, que ha demostrado que este fármaco representa una opción de tratamiento adecuado para mejorar la amenaza a la vida que supone esta complicación de la enfermedad».
«La morbilidad y la mortalidad en la DMD, están asociadas a la enfermedad pulmonar restrictiva progresiva y a la pérdida irreversible de la función pulmonar, estos hallazgos representan un importante efecto del tratamiento y son de importante relevancia clínica para los pacientes con DMD», añadió Craig McDonald, MD, Profesor y Presidente del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación en la Universidad de Davis en California (EE.UU.), investigador del ensayo DELOS y co-autor de la publicación en The Lancet.
«El grado de reducción de la pérdida de la función respiratoria que se demuestra en DELOS, es de gran relevancia clínica para los pacientes con DMD», comentó Nicholas Coppard, PhD y Vicepresidente Senior de Desarrollo en Santhera, «En base a este beneficio y que el perfil de seguridad está bien establecido, estamos muy entusiasmados con las perspectivas de Raxone / Catena como opción de tratamiento para los pacientes con DMD y ya estamos preparando el expediente para solicitar la autorización de comercialización tanto en EE.UU. como en Europa».
Acerca del ensayo DELOS
DELOS Fase III, fue un ensayo doble ciego aleatorizado y controlado con placebo, que trató a 64 pacientes europeos y estadounidenses con DMD que no recibían tratamiento con corticosteroides concomitantes. Los pacientes 10-18 años de edad, recibieron comprimidos Raxone / Catena (900 mg / día) o placebo durante 52 semanas. El criterio de valoración principal, fue el cambio del porcentaje predicho del Flujo Espiratorio Máximo (PEF% p) desde el inicio hasta la semana 52. El PEF% p disminuyó considerablemente (-9,01% p; IC del 95%: -13,2, -4,8; p <0,001) desde el inicio hasta la semana 52 en el grupo placebo, frente a un descenso no significativo (-3,05% p; IC del 95%: -7,1 a 0,97; p = 0,134) en el grupo de Raxone / Catena, resultando una diferencia estadísticamente significativa entre los dos grupos de tratamiento de 5,96% p (IC del 95%: 0,16; 11,8; p = 0,044) en la semana 52 y que representan una reducción del 66% en pérdida de PEF% p. Se observó también otro efecto del tratamiento estadísticamente significativo, en la semana 26 (p = 0,007) y en la semana 39 (p = 0,034) y en todos los puntos de tiempo de evaluación (p = 0,018). La contundencia en los datos obtenidos para el principal criterio de valoración, se debe a la realización de múltiples análisis de sensibilidad, además de estar soportados por los resultados positivos adicionales de otros criterios de valoración en la función respiratoria.
Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
La DMD es uno de los tipos más comunes y devastadores de degeneración muscular, cuyo resultado, es una rápida debilidad muscular progresiva. Es una enfermedad genética y degenerativa de herencia recesiva ligada al cromosoma X, con una incidencia de 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza, por la ausencia de la proteína distrofina que conduce a daño celular, alteración de la homeostasis del calcio, estrés oxidativo elevado y la reducción de la producción de energía en las células musculares. Esto produce debilidad muscular progresiva, atrofia, morbilidad y mortalidad temprana debido a insuficiencia cardio-respiratoria. Actualmente, los esteroides glucocorticoides son el único tratamiento médico disponible que puede retardar la disminución de la fuerza muscular y que funciona independientemente de la mutación causante de la enfermedad.
Sin embargo, el efecto es sólo parcial y la utilización clínica está limitada por conocidos efectos secundarios causados por esteroides. Un estudio reciente mostró que el 42% de los pacientes con DMD de 10 años o más, nunca habían usado esteroides o habían suspendido su uso.
Acerca de Idebenona en la Distrofia Muscular de Duchenne
Raxone/Catena (idebenona), es una benzoquinona de cadena corta sintética y un sustrato para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales y complementar los niveles de energía celular. El ensayo anterior aleatorizado placebo-controlado de la Fase II (DELPHI), demostró la tendencia a efectos beneficiosos de Raxone/Catena sobre parámetros funcionales cardíacos y respiratorios tempranos. Un hallazgo importante del estudio DELPHI fue que los pacientes tratados con idebenona, se estabilizaron en PEF% p, un marcador de la fuerza muscular espiratoria, en comparación con los pacientes que recibieron placebo, en los que no se observó nada diferente a lo esperado según la historia natural de la enfermedad. Análisis adicionales, indicaron que el efecto del tratamiento Raxone/Catena en los resultados de función respiratoria, fue mayor en pacientes que no toman esteroides glucocorticoides concomitantes.
Idebenona ha recibido la concesión de designación de fármaco huérfano para la DMD en Europa y en EE.UU. y la protección de patentes hasta 2026 en Europa y 2.027 en EE.UU.
Acerca de Santhera
Santhera Pharmaceuticals es una empresa suiza de especialidades farmacéuticas, enfocada en el desarrollo y comercialización de innovadores productos farmacéuticos para el tratamiento de enfermedades neuromusculares y mitocondriales huérfanas. Santhera desarrolla Raxone®/ Catena®, tratamiento para pacientes con Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON), la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y la Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (PMP) y Omigapil, para Distrofias Musculares Congénitas (CMD), todas las áreas de alta necesidad médica no satisfecha, para las que no existen terapias disponibles actualmente. Más información en www.santhera.com. Catena Raxone®/ Catena son marcas comerciales de Santhera Pharmaceuticals.
Fuente: Santhera Pharmaceuticals.
