Los aspectos más destacados incluyen:

• – Nuevos datos abiertos en Becker del ensayo abierto MESA demostraron una estabilización sostenida de la enfermedad hasta tres años en los participantes, lo que refuerza los hallazgos clínicos previos de los ensayos ARCH y CANYON.
• – El ensayo fundamental, GRAND CANYON, está en curso y una reunión con la FDA proporciona un camino claro hacia el posible registro como la primera terapia para Becker.
• – Las observaciones alentadoras de la Fase 2 en Duchenne de los ensayos LYNX y FOX definen la dosis e informan el diseño para un estudio de Fase 3.

BOULDER, Colorado, 26 de junio de 2025 /PRNewswire/ — Edgewise Therapeutics, Inc., (Nasdaq: EWTX), una compañía biofarmacéutica líder en enfermedades musculares, reveló hoy resultados positivos en su programa sevasemten para las distrofias musculares de Becker y Duchenne.

La compañía anunció datos positivos de MESA, un ensayo de extensión abierto que brinda acceso continuo a sevasemten a los participantes con enfermedad de Becker que previamente participaron en ARCH o completaron CANYON, GRAND CANYON o DUNE. Al cierre de marzo de 2025, el 99% de los participantes elegibles (n=85) estaban inscritos en MESA.

Los datos de MESA demostraron una estabilización sostenida de la enfermedad, lo que refuerza los hallazgos previos de ARCH y CANYON. Cabe destacar que los participantes de CANYON que pasaron a MESA mostraron un aumento en las puntuaciones de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) a lo largo de 18 meses (mejora de 0,8 puntos con respecto al inicio), con una tendencia a la mejora en los participantes placebo que cambiaron a sevasemten (mejora de 0,2 puntos desde el inicio de sevasemten). Durante los 18 meses de tratamiento con sevasemten, las puntuaciones de la NSAA de los participantes continuaron divergiendo en relación con el deterioro funcional esperado observado en múltiples estudios de historia natural de Becker. Además, las puntuaciones de la NSAA de los participantes de ARCH que pasaron a MESA se mantuvieron estables después de tres años de tratamiento. Sevasemten continúa demostrando un perfil de seguridad favorable después de hasta tres años de tratamiento. 

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