El estudio VISION-DMD respaldado por los Institutos Nacionales de Salud y la Comisión Europea, examina la eficacia y seguridad de Vamorolona en comparación con placebo y prednisona.
ReveraGen BioPharma, Inc. ha anunciado el inicio y la primera inscripción de pacientes en el ensayo clínico doble ciego, controlado con placebo y prednisona (VBP15-004) de vamorolona, un antiinflamatorio esteroidal disociativo de primer nivel para la distrofia muscular de Duchenne.
Este estudio VISION-DMD (clinicaltrials.gov NCT03439670) incluirá aproximadamente a 120 pacientes en 30 sitios en EE. UU., Canadá, Israel, Reino Unido, Suecia, Australia, Países Bajos, Bélgica y República Checa.- Rockville, 22 de agosto de 2018.
«Este ensayo se basa en los prometedores datos preliminares de seguridad y eficacia en nuestro ensayo de Fase 2a completado de 48 niños con DMD», dijo Eric Hoffman, Ph.D., Director Ejecutivo de ReveraGen, y patrocinador del estudio. Los datos publicados del tratamiento de seis meses con vamorolona, mostraron mejoras sensibles en la función temporizada durante las pruebas y mejoras en la seguridad mejorada con respecto a los comparadores históricos tratados con glucocorticoides.
Los glucocorticoides, como la prednisona y deflazacort (Emflaza) tratamiento estándar, tienen muchos efectos secundarios que conducen a la disminución de la calidad de vida de los pacientes y sus familias. «Los pacientes con DMD necesitan una alternativa al estándar de cuidado con glucocorticoides, y esperamos que este nuevo ensayo VISIONDMD proporcione los datos esperados», dijo Michela Guglieri, M.D., Co-Presidenta del estudio, Consultora en Genética Humana, Neurólogo en los hospitales de Newcastle upon Tyne y la Fundación NHS en el Reino Unido.
Vamorolona es un fármaco de primera clase con una química novedosa que se une a los mismos receptores que los glucocorticoides, pero cambia la actividad de los receptores. Tiene el potencial de ‘disociar’ la eficacia de los problemas de seguridad, como se ha comprobado en múltiples modelos animales de enfermedades crónicas, así como en los ensayos clínicos de Fase 1 en adultos voluntarios y la Fase 2a antes mencionada en 48 niños con DMD.
Vamorolone se ha desarrollado con la participación en la financiación de 12 fundaciones internacionales sin ánimo de lucro, Institutos Nacionales de Salud y el Departamento de Defensa de EEUU y el programa European Commission Horizons 2020.
Acerca del estudio VISION-DMD VBP15-004
Los niños con DMD que aún no han sido tratados con glucocorticoides y con edades entre 4 y 6 años, serán asignados a uno de estos cuatro grupos: vamorolona a dosis bajas (2 mg / kg / día), dosis altas de vamorolona (6 mg / kg / día), prednisona (0.75 mg / kg / día) o placebo. Después del
período inicial de tratamiento de 24 semanas, los grupos de prednisona y placebo se cruzarán a una dosis baja o alta de vamorolona. El segundo período de tratamiento tratará a todos los pacientes durante 24 semanas adicionales con vamorolona. Los resultados clínicos para la eficacia incluyen pruebas de función cronometrada y medidas de la fuerza y resistencia del músculo. Los resultados clínicos para la seguridad incluyen el control de los cambios óseos, del peso, cataratas y biomarcadores de alteraciones metabólicas. Se espera que la inscripción lleve alrededor de 12 meses, con una duración total del estudio de aproximadamente 24 meses.
Fuente: ReveraGen BioPharma, Inc.
