ReveraGen BioPharma Inc, inicia la Fase 2ª del ensayo VISION-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Ya ha comenzado la inscripción en el ensayo clínico de fase 2 bis de vamorolone (VBP15), para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El ensayo de Fase 2a patrocinado por ReveraGen BioPharma, es un ensayo de etiqueta abierta y de dosis múltiple ascendente, que será seguido de un ensayo de extensión 2a. Las fases 2a del ensayo, son parte del proyecto VISION-DMD, un innovador esteroide cuya Intervención es similar a los de la DMD.

Vamorolone es un agente esteroideo disociativo, que tiene como objetivo separar los problemas de seguridad de los glucocorticoides tradicionales, como la prednisona y deflazacort, a partir de los aspectos clave de la eficacia. Durante la Fase 2a del ensayo, 48 chicos que no toman esteroides, de entre 4 y 7 años de edad, serán inscritos en cuatro cohortes de dosis secuenciales (0,25 mg / kg, 0,75 mg / kg, 2,0 mg / kg, y 6,0 mg / kg) y recibirán vamorolone una vez al día durante 2 semanas, seguidas de 2 semanas de seguimiento sin tratamiento. Los participantes se incluirán en la extensión de la fase 2a, continuando con la misma dosificación y niveles de dosis durante 24 semanas. El objetivo principal de la Fase 2a del ensayo, es la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en la administración de vamorolone.

El resultado primario de la Fase 2a del ensayo de extensión, es la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo, la eficacia y seguridad medida en pruebas como el índice de masa corporal.

Ambos estudios incluyen aspectos innovadores, como la recolección de biomarcadores farmacodinámicos de seguridad y eficacia. La inscripción se llevará a cabo en sitios de la red Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) dentro de Estados Unidos, Canadá, Israel, Reino Unido, Suecia y Australia. Para obtener más información sobre el ensayo visite: http://vision-dmd.info/2a-trial-information/

El desarrollo de vamorolone como una alternativa a los glucocorticoides tradicionales para la DMD, está siendo actualmente financiado a través del modelo Venture Philantropy, que incluye una comunidad internacional de grupos de pacientes y subvenciones públicas de Estados Unidos y Europa. El programa clínico VISION-DMD, incluye la Fase 2a y la Fase de extensión 2ª, la Fase 2b y está planificada una Fase 2b de extensión. Los ensayos de Fase 2a son financiados por una subvención del National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) de los Institutos Nacionales de Salud. La planificación de los ensayos de Fase 2a fue financiada por el National Institute of Arthritis, Musculoskeletal, and Skin Diseases (NIAMS) de los Institutos Nacionales de Salud.

Se espera comenzar con la Fase 2b en la segunda mitad de 2017 y serán financiados parcialmente por una subvención del programa European Commission Horizon 2020. En la Fase 1 de los ensayos en adultos sanos, se contó con el apoyo de la Asociación de Distrofia Muscular de EEUU y con el de tres fundaciones de Reino Unido (Joining Jack, Duchenne Children’s Trust, and Duchenne Research Foundation). La financiación preclínica fue proporcionada por fundaciones DMD y el gobierno de Estados Unidos: Foundation to Eradicate Duchenne (USA); Parent Project Muscular Dystrophy (USA), Muscular Dystrophy Association (USA); Action Duchenne (UK), Save Our Sons (Aus), Michael’s Cause (USA), Pietro’s Fight (USA), Alex’s Wish (UK), Ryan’s Quest (USA) y subvenciones públicas de los Institutos Nacionales de Salud y el Departamento de Defensa CDMRP de EEUU.

Acerca de:

ReveraGen BioPharma (Patrocinador):

ReveraGen es una compañía privada de desarrollo de medicamentos en fase clínica, enfocada en enfermedades neuromusculares. El compuesto líder vamorolone de ReveraGen, es un nuevo fármaco antiinflamatorio en desarrollo para la DMD.

Consorcio VISION-DMD:

Un consorcio estadounidense-europeo dirigido por ReveraGen Biopharma y coordinado por la Universidad de Newcastle (Grupo del Prof. Kate Bushby), lanzará el programa VISION-DMD. Entre los socios se incluyen el grupo global de Defensa del Paciente de United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD), la Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG, dirigida por Paula Clemens – Universidad de Pittsburgh, apoyada por el equipo de gestión de Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRINDS), la European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), University Hospital Motol and Ceratium Limited. Más detalles en http://vision-dmd.info/consortium/

Información adicional:

Contacto: Eric P. Hoffman, PhD, CEO de ReveraGen Biopharma, Inc. ericphoffman@gmail.com

Fuente: VISION-DMD.