Sarepta Therapeutics Inc., desarrolladora de productos terapéuticos basados en ARN, ha anunciado hoy que se ha iniciado la dosificación de SRP-4053 en su primer ensayo en humanos, en la Fase I / II del estudio en la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este estudio de dosis múltiples,  evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de SRP-4053 en pacientes con DMD con genotipos susceptibles al salto del exón-53. – CAMBRIDGE, Massachussets—14 de enero de 2015.

El profesor Francesco Muntoni, Investigador Principal y Coordinador del Proyecto SKIP-NMD del UCL Institute of Child Health y el Hospital Great Ormond Street de Londres, dijo: «Sin duda, es reconfortante ver que la colaboración a largo plazo con nuestros socios europeos de Londres, París, Newcastle y Roma  (y Sarepta EE.UU.), ha obtenido sus frutos con la dosificación del primer paciente reclutado, en la parte del estudio de dosificación en escala. Este proyecto, que comenzó hace dos años, entra ahora en la fase de hospitalización en la que nuestro objetivo es demostrar la seguridad de este nuevo oligonucleótido antisentido, antes de pasar a la fase posterior de mantenimiento, en el que también se determinará la eficacia exploratoria usando una variedad de nuevas técnicas, incluyendo medidas de resultado innovadoras «.

El estudio se llevará a cabo en cuatro lugares de Europa, mediante un acuerdo de consorcio entre Sarepta y varios hospitales europeos, instituciones y científicos estipulados ya para llevar a cabo el estudio. El estudio está financiado en parte por el Séptimo Programa de la Unión Europea para investigación, desarrollo tecnológico y demostración, bajo el acuerdo de subvención No. 305370.

«Estamos muy contentos de añadir un segundo fármaco de omisión de exón a nuestra cartera de desarrollo clínico», dijo Edward Kaye, MD, Director Médico de Sarepta. «Con el apoyo de los socios del SKIP-NMD, se marca un hito importante en la expansión de nuestro programa para la DMD y un paso importante hacia nuestro objetivo de proporcionar tratamientos para los niños con Duchenne que puedan beneficiarse de nuestra tecnología de omisión de exón.»

«El reclutamiento de pacientes en éste y otros ensayos clínicos es posible gracias a la colaboración con la red francesa de médicos que se han identificado en seguimiento de pacientes que en teoría se pueden tratar por omisión del exón 53», añadió Laurent Servais, MD del Instituto de Myologie. «Estamos contentos de que el primer paciente haya recibido este nuevo fármaco para inducir la omisión del exón 53, aquí en París.»

Fuente: www.sarepta.com.