Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Segunda indicación para el fármaco candidato Galápagos G100192

Patrocinado por el Fondo de Charley y Nash Avery Fundación

Inicio de la fase de desarrollo preclínico

Mechelen, Bélgica y Gran Barrington, Massachusetts, EE.UU., 17 Septiembre 2009 – Galapagos NV (Euronext: GLPG), el Fondo de Charley Inc. y la Fundación Nash Avery anunciaron hoy que colaborarán para investigar la posible eficacia del fármaco candidato de SARM de Galápagos, G100192, en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. G100192 es una alternativa terapéutica disponible por vía oral de molécula pequeña, que ha demostrado con éxito la prueba de concepto en los estudios pre-clínicos para la caquexia (pérdida de peso y masa muscular).

Fondo de Charley y la Fundación Nash Avery apoyará los costos de los estudios preclínicos para evaluar la efectividad potencial de G100192 en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Si bien la investigación de esta nueva indicación, Galápagos seguirá desarrollando la terapéutica SARM por caquexia, y planea iniciar la Fase I de ensayo clínico en voluntarios sanos en el comienzo de 2010.

“Trabajar con el Fondo de Charley, el Nash Avery Fundación y expertos en el campo de Duchenne nos da la oportunidad de explorar una segunda indicación para G100192 y ampliar el beneficio potencial terapéutico de este fármaco candidato”, dijo Onno van de Stolpe, director general de Galápagos.

“La terapéutica SARM que Galápagos está desarrollando para la caquexia podría ser de beneficio potencial en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”, dijo Benjamin Seckler, MD, Presidente del Fondo de Charley. “Si los modelos pre-clínicos muestran la eficacia en el tratamiento de esta enfermedad, G100192 podría convertirse en uno de los primeros fármacos de moléculas pequeñas candidatas para Duchenne – complementar la terapia génica y los enfoques biológicos en el desarrollo.”

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es la más común trastorno genético fatal que afecta a los niños de todo el mundo. Aproximadamente uno de cada 3.500 niños en todo el mundo se ve afectado con distrofia muscular de Duchenne, con 20.000 nuevos casos cada año. Se trata de una devastadora e incurable enfermedad de pérdida muscular asociada con errores innatos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que desempeña un importante papel estructural en la función de las fibras musculares. Los síntomas suelen aparecer en los niños antes de los seis años. Debilidad muscular progresiva de las piernas y la pelvis eventualmente se extiende a los brazos, el cuello y otras áreas. A los 10 años, pueden requerir aparatos ortopédicos para caminar, y la mayoría de los pacientes están confinados a una silla de ruedas a los 12 años. Finalmente, esta avanza hasta la parálisis completa y la creciente dificultad en la respiración. La condición es terminal y la muerte normalmente ocurre antes de la edad de 30 años. El costo de la atención ambulatoria para un paciente no ambulatorio de distrofia muscular de Duchenne es una de las más altas de cualquier enfermedad. Actualmente no existe cura para la distrofia muscular de Duchenne, pero por primera vez en décadas, existen terapias prometedoras en movimiento o en desarrollo.

Acerca del Fondo de Charley

Fondo de Charley Inc. es una fundación sin fines de lucro que financia el desarrollo de terapias para la distrofia muscular de Duchenne. La misión de la fundación es para acelerar un tratamiento o cura a tiempo para ayudar a esta generación de niños que sufren de distrofia muscular de Duchenne. Fondo de Charley Inc. apunta a la investigación translacional – la investigación que se mueve la ciencia del laboratorio a los ensayos clínicos humanos. La organización 501 (c) (3) la caridad pública fue co-fundada en 2004 por Benjamin Seckler, MD y Tracy Kramer Seckler, cuyo hijo Charley tiene distrofia muscular de Duchenne. Más información en: www.charleysfund.org .

Acerca de la Fundación Nash Avery

El Avery Nash Foundation es una fundación sin fines de lucro privada que se centra en el apoyo financiero a programas que reduzcan y finalmente se detendrá la distrofia muscular de Duchenne. Nash Avery Fundación fue fundada por Angela y Wicka Tom Nash después de su hijo fue diagnosticado con DMD. La Fundación cree que la solución para detener esta enfermedad proviene de una combinación de la ciencia, bien financiada y lograr que la gente con talento se centraron en esta enfermedad. Más información en: www.nashaveryfoundation.org .

Acerca de Galápagos

Galápagos (Euronext: GLPG; OTC: GLPYY) es una compañía de descubrimiento de fármacos y el desarrollo con los programas de pequeñas moléculas en los huesos y las articulaciones, metástasis ósea, caquexia, antiinfecciosas y enfermedades metabólicas. Se ha establecido alianzas de riesgo compartido con GSK, Janssen Pharmaceutica, Eli Lilly y Merck & Co. A través de una alianza con MorphoSys, Galápagos también está desarrollando nuevas terapias de anticuerpos en enfermedades óseas y articulares. Su división de BioFocus DPI ofrece una gama completa de productos de detección de objetivos de las drogas y servicios a las empresas farmacéuticas y biotecnológicas y asociaciones de pacientes, que abarca la detección del destino y el descubrimiento de validación, detección de drogas y hasta la entrega de los candidatos pre-clínicos. Galápagos en la actualidad emplea a 495 personas y opera instalaciones en seis países, con sede mundial en Mechelen, Bélgica. Más información en: www.glpg.com .

(Fuente: http://www.charleysfund.org/research/)

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