Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Un estudio preclínico, patrocinado por Duchenne Parent Project España, permitirá en un futuro el tratamiento de distrofias musculares con células madre

En el estudio llevado a cabo en el grupo del Dr. Antonio Postigo, financiado por Duchenne Parent Project España, se ha publicado como la modulación de los niveles de los factores ZEB1 y ZEB2 en células madre embrionarias humanas contribuye a la regeneración del músculo en distrofias musculares.

“Las células madre embrionarias humanas (conocidas por su sigla en inglés hESCs) tienen la capacidad de formar cualquier tipo de célula de nuestro organismo. Por esto son objeto de amplia investigación en el campo de la terapia celular de cualquier tipo de enfermedad, visto que pueden reemplazar células dañadas con células sanas” nos comenta Chiara Ninfali, autora principal del articulo e investigadora del Grupo de Regulación Génica en Células Madre, Plasticidad, Diferenciación Celular y Cáncer del Clinic-IDIBAPS, Barcelona.

En varios estudios ya publicados se demuestra que la inyección intramuscular de hESCs ayuda a la regeneración del tejido muscular distrófico en modelos de ratón. Este estudio identifica el papel clave de dos proteínas, ZEB1 y ZEB2, normalmente conocidas como factores protumorales, para modular la formación de células musculares completamente funcionales a partir de hESCs y su capacidad de regenerar músculo sano en modelos de ratón con músculo distrófico.

El estudio muestra que sin la proteína ZEB1, las células madre embrionarias no pueden formar células musculares, sino que se diferencian hacia células nerviosas. Por el contrario, quitando la expresión de ZEB2 las células se diferencian mejor hacia las células musculares dando lugar a un mayor número de fibras sanas en el modelo de ratón de distrofia muscular.

Según la Dra. Chiara Ninfali “estos resultados demuestran que la expresión de ZEB1 es necesaria para que las hESCs reparen el músculo, mientras que la expresión de ZEB2 dificulta este proceso.” Este trabajo puede abrir nuevas vías en el tratamiento de las distrofias musculares.

Chiara Ninfali y Laura Siles. / IDIBAPS

 

Referencia del articulo

The mesodermal and myogenic specification of hESCs depend on ZEB1 and are inhibited by ZEB2

Chiara Ninfali, Laura Siles, et al. Cell Reports 2023 Oct 10; 42(10):113222  Doi:10.1016/j.celrep.2023.113222

Link: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2211124723012342?via%3Dihub

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