Este mes de octubre, un equipo internacional de científicos ha dado un paso importante hacia el futuro tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. 

El desarrollo de terapias curativas es difícil, debido a la necesidad de lograr que las herramientas de edición genética lleguen a las células musculares de todo el cuerpo. Hasta el momento, este tipo de avances solo se ha probado en modelos animales, como ratones, por lo que aún no está disponible para uso en personas.

Los investigadores han creado unas diminutas partículas llamadas MuVLPs, que funcionan como “mensajeros” capaces de llevar herramientas de edición genética directamente a las células del músculo, sin afectar otros órganos.

Estas partículas pueden transportar una tecnología llamada CRISPR-Cas9, que actúa como unas “tijeras moleculares” capaces de corregir los errores en el ADN que causan la enfermedad.

En estudios con ratones, este método consiguió restaurar la producción de la proteína distrofina y mejorar la fuerza y resistencia muscular de los animales tratados.

Aunque todavía falta camino antes de que esta técnica llegue a las personas, los resultados son muy alentadores. En el futuro, este tipo de terapias podrían ofrecer tratamientos más seguros, precisos y duraderos. 

Más información: https://www.nature.com/articles/s41467-025-64200-9