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DS-5141 induce el salto del exón 45 del RNAm de la distrofina y promueve la producción de distrofina incompleta pero funcional. Se espera que sea un tratamiento efectivo para la DMD. Además, DS-5141 contiene el ingrediente activo del oligonucleótido ENA®, un ácido nucleico modificado fabricado usando la tecnología patentada propiedad de Daiichi Sankyo.

 

Un ensayo clínico en fase ½ del fármaco, está actualmente en marcha en Japón:

Estudio de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

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