DS-5141 induce el salto del exón 45 del RNAm de la distrofina y promueve la producción de distrofina incompleta pero funcional. Se espera que sea un tratamiento efectivo para la DMD. Además, DS-5141 contiene el ingrediente activo del oligonucleótido ENA®, un ácido nucleico modificado fabricado usando la tecnología patentada propiedad de Daiichi Sankyo.
Un ensayo clínico en fase ½ del fármaco, está actualmente en marcha en Japón:
Estudio de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
