Edasalonexent (CAT-1004)

Edasalonexent (CAT-1004) es un fármaco de una pequeña molécula oral en investigación que modula el NF-ĸB. En los niños con DMD, la ausencia de distrofina en combinación con la tensión mecánica en el músculo conduce a una fuerte activación de NF-ĸB. El activo NF-ĸB previene el daño muscular e impulsa la regeneración muscular. CAT-1004 no es un corticoide.