Givinostat es un inhibidor de HDAC que tiene el potencial de beneficiar a todos los pacientes con Duchenne, independientemente de su mutación.
Esta hiperactividad contribuye al deterioro de la regeneración muscular. Los inhibidores de HDAC estimulan la miogénesis in vitro y contra la degeneración muscular en ratones mdx, promueven la transcripción de una serie de factores que son clave en la regeneración muscular, como la folistatina. Givinostat también tiene un potente efecto anti-inflamatorio. Se espera que la combinación de los efectos Givinostat vuelvan a equilibrar el proceso de reparación en el músculo Duchenne hacia un aumento de la regeneración muscular y una infiltración grasa reducida y fibrosis.
El objetivo principal del ensayo de fase 3 es determinar que Givinostat es capaz de ralentizar la progresión de la enfermedad en niños con Duchenne. El estudio también evalúa la seguridad y tolerabilidad del medicamento.
Ensayo Clínico Fase 3:
