Rimeporide es un inhibidor de calcio y socio (NHE-1), desarrollado hasta la fase 1 por Merck Serono para la insuficiencia cardíaca crónica.
Numerosos estudios muestran un aumento crónico en la concentración de calcio en las fibras del músculo esquelético de pacientes con deficiencia de distrofina (que sufren de distrofia muscular de Duchenne) y que es en parte la causa del daño muscular. En modelos distróficos que se ha demostrado que el mal funcionamiento de transportadores de iones (NCX y NHE-1) tienen originalmente sobrecarga patológica de Ca2 + y Na en pacientes con DMD. La inhibición de la NCX sobre las células distróficos ayuda a restaurar la homeostasis del calcio. Del mismo modo, un estudio utilizando un inhibidor de NHE-1a mostró interés para regular este portador en modelos animales con DMD para restablecer el equilibrio de Ca2 + y Na y retrasar la progresión de los síntomas de la enfermedad.
Por lo tanto, hay muchos argumentos científicos para reposicionar a Rimeporide para la distrofia muscular de Duchenne por su efecto beneficioso observado en modelos animales de miocardiopatía y sobre la base de los datos preclínicos y clínicos disponibles. El desarrollo preclínico y clínico se realiza en estrecha colaboración con los grupos de pacientes con Duchenne y en colaboración con los centros de excelencia y de investigación clínica especializada en la distrofia muscular de Duchenne y de las enfermedades pediátricas.
En un principio, el objetivo es demostrar la eficacia y seguridad de Rimeporide en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
En segundo lugar, el desarrollo clínico a gran escala se realizará por Merck Serono, que tiene una primera opción sobre los derechos de la licencia o por los socios biomédicas con la infraestructura necesaria para realizar estos ensayos clínicos fase III y el marketing y comercialización. A lo largo de este proceso, la Fundación participará con los pacientes para promover y facilitar el acceso a este medicamento.
