ATL1102 es un inhibidor antisentido de CD49d.
La investigación clínica recientemente publicada sobre pacientes con DMD ha demostrado que los pacientes que tienen un mayor número de células T (células inmunes) en la sangre que expresan altos niveles de CD49d (células CD49dhiT) están asociadas con una progresión más grave y rápida de la enfermedad, con un aumento en el número de células T CD49dhi asociadas con una capacidad reducida para caminar. Los corticosteroides no redujeron estas células T CD49dhi.
Se ha demostrado que ATL1102 bloquea la expresión de CD49d (VLA-4) en los linfocitos (incluidas las células T), reduce el número de células inmunes (incluidas las células T) y es muy eficaz para reducir las lesiones cerebrales inflamatorias en pacientes con EM después de solo 8 semanas de dosificación .
Antisense Therapeutics está llevando a cabo un ensayo clínico de fase II de ATL1102 en pacientes con DMD en el Royal Children’s Hospital Melbourne.
