Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Actualización sobre el ensayo de terapia génica de fase 2 de Pfizer para Duchenne

Desde Duchenne Parent Project España estamos profundamente afligidos por la muerte de un paciente que formaba parte del estudio DAYLIGHT de Fase 2, Pfizer.  Este estudio está evaluando la seguridad y la expresión de distrofina de fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926), el candidato a terapia génica de Pfizer para Duchenne, en niños de dos y tres años de edad.

«No tenemos más que lamentar profundamente el fallecimiento de este pequeño y el dolor inmenso de su familia. Este tipo de noticias además, nos puede llevar a la desesperanza. Al amparo de la seguridad de todos nuestros hijos, esperamos que se confirmen cuanto antes los motivos que han derivado en tan magna desgracia. Todavía seguimos fuertes y con esperanzas en que los resultados puedan ser positivos para toda la comunidad Duchenne» – Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España.
Aquí os adjuntamos la carta emitida por Pfizer
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