Nos hemos enterado de que ha habido una pérdida devastadora de un joven que participaba en el estudio de etiqueta abierta Fase 1B de Pfizer. Este estudio está evaluando PF-06939926, que es el candidato de la terapia génica AAV9 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne.

Estamos desconsolados por esta familia y sabemos que hay mucho que aprender sobre lo sucedido. Como comunidad, nos uniremos para salir adelante hoy y mañana.

Pfizer emitió esta carta comunitaria informándonos de la trágica noticia:

20 de diciembre de 2021

Nos entristece profundamente saber que un paciente que participa en la cohorte no ambulatoria de fase 1b del ensayo de terapia génica con minidistrofina para la distrofia muscular de Duchenne ha fallecido.

En nombre de todos en Pfizer, extendemos nuestro más sentido pésame a su familia, amigos y a las personas más cercanas a él.

En este momento, aún no tenemos la información completa y estamos trabajando activamente con el investigador del sitio donde se realizaba el ensayo clínico, para comprender lo que sucedió. El cribado y la dosificación en el ensayo clínico de fase 1b se ha parado y estamos trabajando en estrecha colaboración con el Comité de Monitoreo de Datos Externo independiente para revisar los datos. Se ha notificado a los reguladores y la FDA de EE. UU. ha colocado la Solicitud de nuevo fármaco (IND) en espera clínica. La seguridad y el bienestar de los pacientes en nuestro ensayo clínico sigue siendo nuestra principal prioridad, y estamos comprometidos a compartir más información con los médicos y con la comunidad de pacientes tan pronto como podamos.

Atentamente,

El equipo de terapia génica de Pfizer DMD