Desde Duchenne Parent Project España lamentamos anunciaros que la farmacéutica Pfizer ha anunciado que CIFFREO, no alcanzó su criterio de valoración principal de la mejora de la función motora entre los niños de 4 a 7 años.

CIFFREO es el estudio de fase 3 que evalúa la terapia génica de mini-distrofina en investigación de Pfizer, fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne.

El criterio principal del estudio fue mediante NSAA un año después del tratamiento y al igual que los puntos finales secundarios, no mostraron una diferencia significativa entre los participantes tratados con fordadistrogene movaparvovec y placebo.

Pfizer planea compartir resultados más detallados, con el objetivo de garantizar que los aprendizajes de este ensayo puedan ayudar a mejorar la investigación y el desarrollo de tratamiento para aquellos que viven con Duchenne.

Además, según la compañía, continuarán monitoreando a todos los participantes inscritos en el estudio y están evaluando los próximos pasos apropiados para el programa.