REGENXBIO ha anunciado la finalización del reclutamiento en la fase pivotal (Fase III) del estudio AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202. Aunque la fase pivotal (Fase III) ya está completamente reclutada, REGENXBIO continúa inscribiendo participantes ambulatorios de 1 año en adelante en la fase confirmatoria del estudio. RGX-202 es un tratamiento en investigación y no está aprobado para uso por ninguna agencia reguladora.

Los datos del estudio AFFINITY DUCHENNE respaldarán una solicitud de licencia biológica en EUA, utilizando la vía de aprobación acelerada de la FDA. REGENXBIO planea presentar esta solicitud a mediados de 2026.

La vía de aprobación acelerada de la FDA ayuda a que los tratamientos prometedores para enfermedades graves estén disponibles más pronto. Normalmente, puede llevar muchos años estudiar completamente un nuevo fármaco y comprender cómo ayuda a las personas a sentirse, funcionar o vivir mejor. Con la aprobación acelerada, la FDA puede aprobar una terapia basándose en evidencia temprana que sugiera que probablemente aporte beneficios reales a los pacientes. Este proceso permite acelerar el acceso a posibles nuevos tratamientos mientras se continúa estudiando sus efectos a largo plazo.

“La comunidad de Duchenne necesita con urgencia nuevas opciones terapéuticas que proporcionen resultados seguros y duraderos, y que puedan cambiar de forma significativa el curso de esta enfermedad degenerativa. Completar este hito del ensayo pivotal y fabricar internamente nuestras primeras dosis con fines comerciales nos acerca aún más a ofrecer RGX-202 como una posible terapia génica líder para los pacientes con Duchenne, que actualmente tienen opciones limitadas”, declaró Curran Simpson, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO.

La fase pivotal de este ensayo multicéntrico, abierto y de Fases I/II/III AFFINITY DUCHENNE, completó la inscripción de 30 participantes en octubre de 2025. En la Fase I/II, los niveles de microdistrofina variaron entre 20% y 122% en los participantes que recibieron la dosis pivotal. Hasta el 7 de mayo de 2025, RGX-202 fue bien tolerado, sin registrarse eventos adversos graves (SAEs) ni eventos adversos de especial interés (AESIs). Los participantes tratados superaron a los controles de historia natural en todas las medidas funcionales.

RGX-202 es una terapia génica en investigación de última generación diseñada para mejorar la función y los resultados en Duchenne.