Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció resultados positivos de seguridad y eficacia de 3 años de su estudio de extensión de etiqueta abierta HOPE-2 en curso, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
«Estos hallazgos son cruciales, ya que demuestran un beneficio consistente a largo plazo para la función cardíaca en la DMD. No hay terapias aprobadas para la miocardiopatía en la DMD, que es la principal causa de mortalidad en la DMD», dijo el Dr. Craig McDonald, Universidad de California. «Además, los datos demostraron mejoras sostenidas en la función muscular esquelética, medida por PUL v2.0, durante un período de tres años. Hasta donde sabemos, ningún otro terapéutico ha exhibido un perfil de seguridad y eficacia tan favorable en DMD».
«Estos resultados son extremadamente impactantes para los pacientes que viven con DMD, ya que mostraron beneficios cardíacos y musculoesqueléticos sostenidos después de 3 años de tratamiento continuo, lo que subraya la potencial eficacia a largo plazo que esta terapia puede ofrecer.», dijo Linda Marbán, Ph.D, directora ejecutiva de Capricor.
Los datos de 3 años del estudio HOPE-2 OLE demostraron mejoras en múltiples medidas cardíacas de la función cardíaca, incluida la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF%), así como en los volúmenes indexados, que se consideran altamente relevantes en términos de predecir resultados cardíacos a largo plazo. Además, según algunos datos, se sugiere que la intervención temprana y sostenida será clave para mitigar los impactos de la miocardiopatía por DMD.
El estudio continúa mostrando un perfil de seguridad favorable para el tratamiento a largo plazo y los resultados mostraron beneficios cardíacos y esqueléticos sostenidos después de 3 años de tratamiento continuo.
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