Catabasis compartió hoy su newsletter Catabasis Connection, con actualizaciones sobre edasalonexent e información compartida en la sesión de póster virtual de la MDA.
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Chicos con Duchenne demuestran habilidades para tragar cápsulas
En la experiencia de Catabasis con los ensayos clínicos de edasalonexent, vieron que los niños de 4 a 7 años podían aprender a tragar cápsulas de gel blando de dos tamaños diferentes. Catabasis entiende que aprender a tragar cápsulas por primera vez puede ser un desafío, y está feliz de que tantos niños hayan tenido éxito en ello.
Tanto en el ensayo MoveDMD de Phase 2 como en el ensayo PolarisDMD de Phase 3, el 97% de los niños examinados, pudieron tragar cápsulas y la edad no afectó a la capacidad de tomar las cápsulas más grandes de 250 mg. Catabasis también recopiló consejos de familias y médicos, sobre cómo enseñar a los niños a tragar cápsulas e incluyó consejos en las redes sociales y en su boletín informativo. Planean compartir información con otros investigadores para proporcionar recursos educativos para otros ensayos clínicos.
El ensayo de Fase 3 PolarisDMD inscribió el grupo de pacientes esperado
En los ensayos clínicos, es importante entender los grupos de pacientes incluidos. Catabasis comparó los grupos de niños en el actual ensayo PolarisDMD de Fase 3 con el ensayo anterior de Fase 2 MoveDMD y descubrió que la edad de referencia, el puntaje de la NSAA y los valores de las pruebas de función cronometrada (tiempo para levantarde, 4 escalones y caminata / carrera de 10 metros), fueron similares sin diferencias significativas en las poblaciones de pacientes entre los dos ensayos.
Catabasis cree que estos hallazgos respaldan el diseño del ensayo de fase 3. Tienen la intención de continuar compartiendo información sobre la población de niños inscritos en el futuro, a medida que Catabasis aprenda más.
Crecimiento normal acorde a la edad y función suprarrenal normal observada con Edasalonexent
La Dra. Erika Finanger, investigadora principal de nuestros ensayos Phase 2 MoveDMD, Phase 3 PolarisDMD y GalaxyDMD de extensión abierta, revisó los datos de seguridad de los niños que tomaron edasalonexent durante 3 años. En el ensayo de fase 2 MoveDMD de Catabasis y la extensión abierta, el tratamiento con edasalonexent fue bien tolerado y asociado con patrones de crecimiento favorables y función suprarrenal normal, porque no afecta el receptor de glucocorticoides.
