Edasalonexent es una pequeña molécula oral en investigación diseñada para inhibir la NF-kB.
Se está desarrollando como posible terapia para todos los pacientes afectados por Duchenne, independientemente de su mutación subyacente. Edasalonexent se encuentra actualmente en el desarrollo de la Fase 3 del ensayo PolarisDMD.

El papel de la NF-kB en la distrofia muscular de Duchenne

Las imágenes representan datos preclínicos.

Sobre la FASE 3 del ensayo PolarisDMD
Se esperan resultados de primera línea en el cuarto trimestre de 2020 y la presentación de NDA en 2021. PolarisDMD inscribió 131 niños, de 4 a 7 años, de cualquier tipo de mutación, que no habían estado tomando esteroides durante los últimos 6 meses.
El punto final primario en PolarisDMD, es el cambio en el puntaje de la Evaluación Ambulatoria de la North Star (NSAA) después de 12 meses de tratamiento con edasalonexent en comparación con placebo. Además de las evaluaciones de la función muscular, también estamos midiendo el crecimiento, la salud cardíaca y ósea.
Después de completar PolarisDMD, todos los niños elegibles tienen la opción de recibir edasalonexent en nuestro ensayo de extensión abierta, llamado GalaxyDMD.

Nuestro ensayo de fase 2 MoveDMD y el estudio de extensión abierta con edasalonexent en niños afectados por DMD ha mostrado efectos en:

Edasalonexent también ha sido bien tolerado hasta la fecha, sin los efectos secundarios conocidos de los esteroides.

Fuente: Catabasis Pharmaceuticals