Lamentamos anunciar que el ensayo de fase 3 PolarisDMD de edasalonexent para la distrofia muscular de Duchenne, no ha cumplido con su criterio de valoración principal, que era medir el cambio en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) durante un año de tratamiento con edasalonexent en comparación con placebo. Los criterios de valoración secundarios fueron las pruebas de función cronometradas (tiempo para levantarse, caminata / carrera de 10 metros y subir 4 escaleras) y tampoco mostraron mejoras estadísticamente significativas.- Octubre, 2020.
Las enzimas musculares y la frecuencia cardíaca no mostraron diferencias significativas entre edasalonexent y placebo.
Edasalonexent fue bien tolerado, lo que coincide con el perfil de seguridad que hemos visto hasta la fecha. La mayoría de las reacciones adversas fueron de naturaleza leve y las reacciones adversas más frecuentes relacionadas con el tratamiento, fueron diarrea, vómitos, dolor abdominal y erupción cutánea. No hubo eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, ni reducciones de dosis. No hubo resultados adversos en los análisis de sangre y se mantuvo el crecimiento.
Nos gustaría dar las gracias a todos los que participaron en el programa edasalonexent. Estamos muy agradecidos a todos los niños que participaron en el ensayo y a sus familias y cuidadores. Gracias a todos los que ayudaron a hacer posible PolarisDMD: niños y sus familias, personal del sitio, investigadores, sitios de prueba y grupos de defensa. Estamos muy agradecidos por su apoyo y entendemos los sacrificios que se hicieron al participar en un ensayo clínico y más aún durante la pandemia de COVID-19.
Estamos profundamente tristes por tener que compartir la difícil decisión de detener el desarrollo de edasalonexent, incluido el ensayo de extensión de etiqueta abierta GalaxyDMD en curso. Además de la función muscular y la información de seguridad, analizaremos los datos óseos y cardíacos y nos comprometemos a compartir los datos del ensayo PolarisDMD con la comunidad de Duchenne, para contribuir en los datos de la historia natural. Enviaremos los datos del ensayo de fase 3 PolarisDMD para su presentación en las próximas conferencias científicas, así como para la publicación de estos resultados, para avanzar en la investigación de Duchenne para toda la comunidad.
Nos gustaría contactar con cada participante del ensayo individualmente, sin embargo, debido a la confidencialidad, no podemos comunicarnos directamente. Estaremos en estrecha comunicación con los investigadores y el personal del sitio del ensayo. Las familias involucradas en los ensayos PolarisDMD y GalaxyDMD, pueden comunicarse directamente con su centro de ensayo para cualquier duda o pregunta.
Joanne M. Donovan,
M.D., Ph.D. Directora Médica
Catabasis Pharmaceuticals
