6 de Noviembre de 2019
Estimados miembros de la comunidad Duchenne,
Les escribimos para compartir con ustedes noticias desafortunadas sobre el ensayo clínico de RG6206 (RO7239361), proteína anti-miostatina adnectina, en investigación en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Lamentamos tener que anunciar la suspensión del programa de desarrollo clínico que estudia RG6206 (RO7239361) en Duchenne. Esto concierne a los dos ensayos de RG6206: el estudio de extensión abierta THUNDERJET Fase Ib/II que evalúa la seguridad y tolerabilidad de RG6206 en niños ambulatorios con DMD y el estudio SPITFIRE Fase II/III, que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RG6206 en niños ambulatorios con DMD.
La decisión de suspender este programa, se ha tomado en base al análisis de los resultados de los datos provisionales del estudio SPITFIRE de Fase II/III, que indicaron que era altamente improbable poder demostrar el beneficio clínico de RG6206 al alcanzar el punto final primario (cambio de línea de base en la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria de la North Star (NSAA) versus placebo). Como ya saben, la NSAA es una escala de calificación de 17 ítems, que se utiliza para medir las habilidades motoras funcionales en niños ambulatorios con DMD y se utilizó para evaluar los efectos del tratamiento con RG6206 en el estudio SPITFIRE Fase II/III. No se observaron señales de seguridad en este análisis y en general, el perfil de seguridad fue similar al observado en ensayos anteriores.
Hemos informado a todos los centros del ensayo clínico y ahora los investigadores están en el proceso de informar a los participantes del estudio y sus familias. SPITFIRE es un ensayo global en varios países, que abarcan muchas zonas horarias, por lo que somos conscientes de que los miembros de la comunidad pueden enterarse en diferentes momentos y de diferente forma. Nuestra intención es proporcionar tanta información como podamos a la comunidad, por lo que tendremos dos webexes comunitarios globales para abarcar diferentes zonas horarias: viernes 8 de noviembre, a las 7:00 a.m. GMT y a las 4:00 p.m. GMT / 11: 00 a.m. EST. El enlace para participar en cualquiera de los WebEx es: https://www.q2q.co.uk/Interim-Analysis-WebEx/.
Reconocemos que esta noticia es profundamente decepcionante para la comunidad Duchenne, especialmente en vista de los desafíos históricos en el desarrollo de fármacos DMD y la necesidad continua de nuevas opciones de tratamiento para tratar esta enfermedad devastadora. Mientras que la ciencia nos dio la esperanza de que RG6206 hubiera ofrecido a las personas que viven con DMD y sus familias una opción de tratamiento segura y efectiva, los resultados del estudio SPITFIRE, en este momento nos llevan a la difícil conclusión de que este enfoque no tendrá éxito.
Agradecemos a la comunidad el apoyo para desarrollar RG6206 y estamos especialmente agradecidos a las personas y familias que participaron en nuestros ensayos clínicos para RG6206. Queremos agradecer su tiempo y su compromiso inquebrantable con la investigación.
El análisis de los datos provisionales del estudio SPITFIRE Fase II/III, se presentarán en el próximo congreso y los datos adicionales sobre RG6206, se compartirán en los próximos meses con la comunidad científica y la comunidad de pacientes, para contribuir con ello en el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para personas con esta enfermedad.
Roche y Genentech también continuarán colaborando con la comunidad mundial de Duchenne en los proyectos que tienen en curso, incluso con World Duchenne Organization en su Programa Psicosocial, así como en su iniciativa de intercambio de datos. También compartiremos nuestros datos de RG6206 con otros consorcios, como por ejemplo, con el Proyecto Colaborativo de Análisis de Trayectoria (cTAP).
Una vez más, nos entristece tener que anunciar esta decisión y compartimos la decepción con la comunidad.
• Si es usted participante del estudio o un miembro de su familia, le pedimos que contacte con el médico de su estudio, para obtener más información y los próximos pasos.
• Para obtener más información o para preguntas sobre el estudio o los centros de estudio, puede comunicarse con el equipo médico de Roche de su país a través de medinfo.Roche.com.
Sinceramente,
Eydith Comenencia Ortiz y Elena Zhuravleva, en nombre del Equipo Mundial de Duchenne de Roche y Genentech.
