Todos los resultados de los ensayos clínicos generan nuevos conocimientos y ayudan a avanzar en el desarrollo de tratamientos. Esto incluye compartir los denominados resultados negativos: resultados de estudios que no cumplen con ciertos criterios de valoración o en los que no se observa eficacia.
Sin embargo, publicar datos negativos es importante, ya que podemos aprender de esto y no cometer los mismos errores en el futuro.
Por esta razón, la Organización Mundial de Duchenne se complace en escuchar que Roche compartió dos resúmenes sobre sus estudios recientemente terminados. Se trata de dos estudios clínicos para un medicamento en investigación llamado taldefgrobep alfa (RG6206) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Haz clic en los enlaces a continuación para acceder al resumen de los estudios:
Estos resúmenes fueron escritos por Roche una vez finalizados los estudios. Están destinados a miembros del público y personas que participaron en el estudio.
Sobre Los Estudios
Ambos estudios no se completaron en su totalidad. Un análisis planificado de antemano de los resultados iniciales del estudio SPITFIRE, un estudio del mismo fármaco en investigación que en el THUNDERJET, mostró que taldefgrobep alfa (RG6206) no fue tan eficaz como se esperaba. Sin embargo, fue bien tolerado. Como resultado, THUNDERJET se detuvo temprano.
Todos los estudios contribuyen a una mejor comprensión de las enfermedades. A pesar de que el estudio THUNDERJET se detuvo temprano, ha proporcionado información valiosa sobre la DMD y cómo los medicamentos potenciales pueden funcionar en los pacientes con DMD.
Acerca De SPITFIRE Y THUNDERJET
SPITFIRE fue un ensayo clínico para establecer la efectividad y seguridad de un medicamento en investigación llamado taldefgrobep alfa (RG6206 – una adnectina anti-miostatina) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
THUNDERJET fue un ensayo clínico para establecer la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (cómo actúa un medicamento en el cuerpo) de diferentes dosis de un medicamento en investigación llamado taldefgrobep alfa (RG6206, una adnectina anti-miostatina) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Fuente: World Duchenne Organization
