Dyne Therapeutics ha comunicado resultados muy esperanzadores de su estudio clínico DELIVER (fase 1/2), en el que se está probando un nuevo tratamiento llamado Z-Rostudirsen para personas con DMD que pueden beneficiarse del exon 51 skipping (salto del exón 51). 

Z-Rostudirsen es una terapia en investigación que se está evaluando en el ensayo clínico global DELIVER de fase 1/2 para individuos con DMD que tienen mutaciones en el gen de la DMD que son susceptibles de saltar el exón 51. Z-rostudirsen consiste en un oligómero de morfolino de fosforodiamidato (PMO) conjugado con un fragmento de unión al antígeno (Fab) que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1). Está diseñado para permitir la producción de distrofina casi completa y así proporcionar una mejora funcional. 

Se ha visto que:

• · Tras 6 meses de tratamiento, los pacientes mostraron un aumento estadísticamente significativo de la distrofina al 5,46 %. 
• · Los participantes también mostraron mejoras en pruebas de fuerza y movimiento, como caminar, levantarse o correr.
• · Los datos obtenidos después de más tiempo de seguimiento indican que estas mejoras pueden mantenerse a largo plazo.
• · El medicamento ha mostrado un buen perfil de seguridad, con efectos secundarios en general leves o moderados.

Dyne Therapeutics tiene previsto solicitar una aprobación acelerada del tratamiento en Estados Unidos durante el segundo trimestre de 2026. 

Este ensayo clínico DELIVER se ha llevado a cabo en España entre otros países.

Mas información en: https://investors.dyne-tx.com/news-releases/news-release-details/dyne-therapeutics-announces-positive-topline-results-phase-12/