- – Este dictamen se produce tras la petición de la Comisión Europea de revisar la anterior opinión.
- – PTC tiene previsto solicitar una nueva evaluación de esta última opinión.
WAREN, N.J., 28 de junio de 2024 PTC Therapeutics ha anunciado hoy que el CHMP ha emitido una opinión negativa sobre la renovación de la autorización condicional de comercialización de Translarna™ (atalureno) para el tratamiento de la nmDMD. Este dictamen se produce tras la petición expresa por parte de la Comisión Europea de revisar la anterior recomendación del CHMP.
PTC tiene previsto solicitar un nuevo examen de esta última recomendación. La autorización de comercialización de Translarna sigue en vigor, a la espera del resultado del procedimiento de re-examinación y la posterior ratificación de la CE. Basándose en el calendario de estos procedimientos, PTC espera que Translarna permanezca en el mercado durante todo el 2024, incluso si se mantiene y ratifica la opinión negativa.
«Nos decepciona que el CHMP haya mantenido su opinión negativa sobre Translarna a pesar de la petición de la Comisión Europea de considerar la totalidad de los datos, incluida la evidencia en vida real (registro STRIDE), en una opinión revisada«, dijo el Dr. Matthew B. Klein, Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. «El Grupo de Asesoramiento Científico convocado como parte de este procedimiento de revisión más reciente, concluyó que las pruebas de eficacia significativa aportadas por STRIDE ‘no deben ser ignoradas’. Esta opinión del comité de expertos del CHMP es coherente con la opinión de los principales líderes de opinión de la DMD en todo el mundo. Solicitaremos una nueva evaluación de la opinión del CHMP para asegurarnos de hacer todo lo posible para mantener la disponibilidad de Translarna en EU durante el mayor tiempo posible para los niños y jóvenes con nmDMD.»
Acerca de Translarna™ (Atalureno)
Translarna (atalureno), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración del código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El desorden resultante es está causado por una proteína, la cual no puede ser expresada en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en múltiples países para el tratamiento de distrofia muscular Duchenne de mutación sin sentido (nmDMD) en pacientes ambulatorios de 2 años y mayores. Ataluren es un nuevo medicamento en investigación en los Estados Unidos.
Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne
La enfermedad de Duchenne, que afecta principalmente a varones, es un trastorno genético raro y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardiaca y respiratoria. Es un desorden muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los esqueléticos, los del diafragma y los del corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de la deambulación) a los 10 años, seguido por la pérdida del uso de sus extremidades superiores. Posteriormente, los pacientes de Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren ventilación asistida, y complicaciones cardiacas al final de la adolescencia y a los 20 años.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aportan beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para saber más sobre PTC, visítenos en https://www.ptcbio.com/y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.
Para más información:
Inversionistas: Contacto local prensa:
Kylie O’Keefe Marta Gil – mgg@lasker.com
+1 (908) 300-0691 Comunicación – PTC Therapeutics
kokeefe@ptcbio.com 910 885 550
Medios:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com
