WARREN, N.J., 28 de marzo de 2025 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha adoptado la opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de no renovar la autorización de Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido.
Si bien esta decisión elimina efectivamente la autorización condicional de comercialización del medicamento en el Espacio Económico Europeo, la CE indicó que los países individuales dentro de la Unión Europea pueden utilizar los Artículos 117(3) y 5(1) de la Directiva 2001/83 de la UE para permitir el uso continuado de Translarna.
«Por supuesto, estamos decepcionados de que, después de este prolongado período de revisión, la Comisión Europea haya decidido adoptar la opinión negativa del CHMP sobre Translarna«, declaró Matthew B. Klein, M.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. «El hecho de que la CE indique que los estados miembros de la Unión Europea tienen un mecanismo para mantener el tratamiento destaca la seguridad, el beneficio y la falta de terapias alternativas para niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido. Esperamos trabajar país por país para proporcionar el medicamento comercial donde sea posible«.
Sobre Translarna™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierto y desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que ya no puede expresarse completamente y no es funcional, como la distrofina en la distrofia muscular de Duchenne.
Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD) en pacientes ambulatorios de 2 años en adelante. Ataluren es un medicamento en investigación en los Estados Unidos.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Afectando principalmente a los varones, Duchenne es un trastorno genético raro y mortal que provoca una debilidad muscular progresiva desde la infancia temprana y conduce a la muerte prematura en la mitad de la tercera década de vida debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Se trata de un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína funcional distrofina, que es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los esqueléticos, el diafragma y el corazón.
Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) a partir de los 10 años y, posteriormente, perder el uso de sus brazos. En la adolescencia tardía y la tercera década de vida, enfrentan complicaciones pulmonares graves que requieren ventilación asistida, así como problemas cardíacos.
Sobre PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que beneficien a niños y adultos con trastornos raros. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en un sólido y diversificado portafolio de medicamentos transformadores, con la misión de proporcionar acceso a tratamientos de primer nivel para pacientes con necesidades médicas no satisfechas.
La estrategia de la compañía es aprovechar su sólida experiencia científica e infraestructura comercial global para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visite www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X y LinkedIn.
[Enlace al comunicado original] (https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-regulatory-update-on-translarna-ataluren-in-europe-302414288.html)
