La EMA ha finalizado su revisión de los beneficios de Atalureno (Translarna) y ha concluido que la eficacia del medicamento no se ha confirmado en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido.

Cuando se autorizó Atalureno (Translarna) en 2014, había incertidumbre sobre su eficacia; por lo tanto, en vista de la falta de tratamientos para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, se otorgó al medicamento una autorización de comercialización condicional y se solicitó a la empresa que realizara nuevos estudios para confirmar completamente los beneficios del medicamento.

Desde entonces, se llevaron a cabo dos estudios para confirmar los beneficios de Atalureno (Translarna). El primero no confirmó la eficacia de Atalureno (Translarna), pero sugirió que un subgrupo de pacientes, aquellos con una disminución progresiva en su capacidad para caminar, podría ser más sensible al tratamiento. Por lo tanto, se llevó a cabo un segundo estudio para evaluar el efecto del medicamento en este subgrupo de pacientes.

Este segundo estudio comparó el efecto de Atalureno (Translarna) con el del placebo  después de 18 meses de tratamiento. Sin embargo, el estudio no demostró que Atalureno (Translarna) tuviera un efecto beneficioso en estos pacientes, aunque se esperaba que se beneficiaran más del tratamiento.

Además, la EMA reevaluó los datos de un estudio que comparó los resultados de salud de los pacientes de dos registros de pacientes; un registro incluía pacientes tratados con Atalureno (Translarna) y el otro incluía pacientes no tratados con Atalureno (Translarna). Sin embargo, el Comité no pudo sacar conclusiones firmes sobre los beneficios a partir de estos datos debido a varias diferencias entre los registros y sesgos que hacen que la comparación no sea concluyente. Además, la EMA consideró que estos datos no superan los resultados de los dos estudios posteriores a la autorización que no confirmaron los beneficios de Atalureno (Translarna).

En su evaluación, EMA consultó a padres de niños con DMD de diferentes edades, neurólogos y profesionales de la salud. También tuvo en cuenta la información recibida de padres o cuidadores de niños afectados por la DMD, organizaciones de pacientes, organizaciones profesionales de la salud y médicos tratantes.

La EMA reconoce la necesidad de un tratamiento efectivo para los pacientes con DMD; sin embargo, considera que los beneficios de Atalureno (Translarna) no han sido confirmados. Por lo tanto, la Agencia recomendó que no se renovara la autorización de su comercialización. El dictamen será revisado ahora por la Comisión Europea, que tendrá que tomar una decisión en un plazo aproximado de 67 días.

Dr. Matthew B. Klein, CEO de PTC Therapeutics dice que “el CHMP volvió a basar su decisión en los resultados obtenidos en la subpoblación del análisis primario del Estudio 041 en lugar de tener en cuenta la totalidad de la evidencia de Translarna. Dichas pruebas incluyen datos de tres ensayos controlados con placebo y de nuestro registro STRIDE, que demuestran una eficacia constante a corto y largo plazo, así como una seguridad que respalda la continuidad de la autorización. Además, la opinión del CHMP es claramente contraria a los deseos expresados por médicos, pacientes y familias de toda Europa”.

PTC se asegura que “como Translarna permanecerá autorizado en Europa pendiente de revisión por la Comisión Europea, continuaremos asegurando que Translarna esté disponible para niños y jóvenes que conviven con distrofia muscular de Duchenne de mutación sin sentido. Además, se asegurará de que la CE tenga toda la evidencia posible para dar soporte a la autorización continuada”.