SAN FRANCISCO, 11 de agosto de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – FibroGen, Inc. (NASDAQ: FGEN) anunció el inicio de LELANTOS, un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de pamrevlumab o placebo en combinación con corticosteroides sistémicos en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) no ambulantes.
El objetivo principal de este estudio global es evaluar el efecto de pamrevlumab sobre la función muscular en pacientes con DMD. Aproximadamente 90 pacientes serán aleatorizados 1: 1 para recibir pamrevlumab más corticosteroides sistémicos, o placebo más corticosteroides sistémicos, durante 52 semanas. El criterio de valoración principal de la eficacia es el cambio en la puntuación total del rendimiento de la evaluación del miembro superior (PUL), desde el inicio hasta la semana 52, y los criterios de valoración adicionales incluyen pruebas de función pulmonar y cardíaca. Los sujetos que completen el estudio de 52 semanas serán elegibles para pasar a un estudio de extensión de etiqueta abierta con pamrevlumab y corticosteroides sistémicos.
«La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad progresiva asociada con el deterioro y la debilidad muscular, que a menudo conduce a que los pacientes se vuelvan limitados a una silla de ruedas a la edad de 12 años«, dijo Elias Kouchakji, MD, Vicepresidente Senior de Desarrollo Clínico, Seguridad de los Medicamentos y Farmacovigilancia de FibroGen . “En la DMD, la inhibición del factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF) por parte de pamrevlumab podría resultar en una disminución de la fibrosis en los músculos que conduce a un aumento de la función muscular. Esperamos que pamrevlumab proporcione un tratamiento significativo para los pacientes con esta enfermedad debilitante «.
Pamrevlumab es el primer anticuerpo de su clase desarrollado por FibroGen para inhibir la actividad de CTGF, un factor común en los trastornos fibróticos y proliferativos caracterizados por una cicatrización persistente y excesiva que puede provocar disfunción y fallo de órganos. Es importante destacar que el músculo esquelético de pacientes con DMD muestra niveles elevados de CTGF y una manifestación importante de DMD es la fibrosis cardíaca.
“El inicio del ensayo clínico de fase 3 LELANTOS representa un hito clave para FibroGen y para nuestro programa clínico de DMD, así como un desarrollo importante para los pacientes y familias afectados por Duchenne”, dijo Enrique Conterno, director ejecutivo de FibroGen. «Estamos agradecidos por la colaboración de reguladores, investigadores, cuidadores y pacientes globales para permitir la realización de este ensayo«.
Acerca de Pamrevlumab
Pamrevlumab es el primer anticuerpo de su clase desarrollado por FibroGen que inhibe la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF), un factor común en los trastornos fibróticos y proliferativos. Pamrevlumab se encuentra en fase 3 de desarrollo clínico para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), el cáncer de páncreas irresecable localmente avanzado (LAPC) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD); y en fase 2 de desarrollo clínico para coronavirus (COVID-19). Para obtener información sobre los estudios de pamrevlumab que actualmente reclutan pacientes, visite www.clinicaltrials.gov.
Fuente: FibroGen
