FibroGen, Inc., ha anunciado el inicio de LELANTOS-2, un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de pamrevlumab o placebo en combinación con corticosteroides sistémicos en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD).- San Francisco, 16 de marzo de 2021.

El objetivo principal de este ensayo global, es evaluar el efecto de pamrevlumab sobre la función muscular en pacientes con DMD. Aproximadamente 70 pacientes de 6 a 12 años serán tratados aleatoriamente 1: 1 para recibir pamrevlumab más corticosteroides sistémicos, o placebo más corticosteroides sistémicos cada dos semanas, durante 52 semanas. El criterio de valoración principal de la eficacia, es medir la evaluación de la función ambulatoria, mediante la prueba North Star (NSAA), desde el inicio hasta la semana 52. Adicionalmente, en el ensayo se evaluarán criterios de valoración secundarios. Los sujetos que completen el ensayo de 52 semanas, serán elegibles para pasar a un estudio de extensión de etiqueta abierta con pamrevlumab y corticosteroides sistémicos. Más información sobre LELANTOS-2, en www.clinicaltrials.gov (NCT04632940).

«Duchenne, la forma más común de distrofia muscular en niños, generalmente se diagnostica entre los 2 y los 6 años de edad y progresa rápidamente, resultando en una pérdida de la función motora en los primeros años de la adolescencia«, dijo Elias Kouchakji, MD, Vicepresidente, Desarrollo Clínico, Seguridad y Farmacovigilancia en FibroGen. «El inicio de LELANTOS-2, el segundo ensayo clínico de fase 3 en el programa de desarrollo clínico de pamrevlumab, subraya nuestro compromiso de brindar un tratamiento significativo para la DMD, un área con una gran necesidad médica insatisfecha«.

Pamrevlumab es el primer anticuerpo de su clase desarrollado por FibroGen, para inhibir la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF), un factor común en los trastornos fibróticos y proliferativos caracterizados por cicatrices persistentes y excesivas, que pueden provocar disfunción e insuficiencia en órganos. Es importante destacar que el músculo esquelético en pacientes con DMD, muestra niveles elevados de CTGF y una manifestación importante en DMD, es la fibrosis cardíaca.

«El inicio de nuestro segundo ensayo de fase 3 de pamrevlumab para la DMD, promueve nuestra investigación sobre los beneficios clínicos de inhibir el factor de crecimiento del tejido conectivo, un mediador biológico importante en los trastornos fibróticos y proliferativos«, dijo Mark Eisner, MD, MPH, Director Médico de FibroGen. «Estamos comprometidos con el avance de la ciencia de la biología CTGF y en la evaluación del beneficio clínico en diversas enfermedades con necesidades médicas insatisfechas, incluida la fibrosis pulmonar idiopática, el cáncer de páncreas irresecable localmente avanzado y la distrofia muscular de Duchenne«.

Acerca de Pamrevlumab
Pamrevlumab es el primer anticuerpo de su clase desarrollado por FibroGen, que inhibe la actividad del factor de crecimiento del tejido conectivo (CTGF), un factor común en los trastornos fibróticos y proliferativos. Pamrevlumab se encuentra en fase 3 de desarrollo clínico para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), el cáncer de páncreas irresecable localmente avanzado (LAPC) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para obtener información sobre los ensayos de pamrevlumab que actualmente reclutan pacientes, visite www.clinicaltrials.gov.

Fuente: FibroGen, Inc.