Nippon Shinyaku Co., LTD, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a viltolarsen (NS-065 / NCNP-01) en estudio para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).- Kyoto, Japón, 8 de junio de 2020.

La DMD es un trastorno muscular progresivo en el que la eliminación o mutación de parte del gen de la distrofina, da como resultado la pérdida de la producción normal de la proteína distrofina y debilidad muscular principalmente en niños. Viltolarsen es un oligonucleótido antisentido, diseñado para ayudar producir la proteína distrofina en pacientes con mutaciones de DMD susceptibles de omisión del exón 53.

VILTEPSO® (viltolarsen) infusión intravenosa 250 mg, se lanzó en Japón en mayo de este año. La NDA para viltolarsen también se está revisando por la vía de aprobación acelerada en EEUU. El ensayo clínico en EEUU, está siendo realizado por NS Pharma, Inc., una filial de Nippon Shinyaku.

La designación de medicamento huérfano de la CE, se expide a medicamentos destinados a enfermedades que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) y que son potencialmente mortales o debilitantes crónicas. Si se aprueba la designación, se prevé un período de exclusividad de comercialización de diez años. Viltolarsen también recibió varias designaciones por parte de Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) en Japón y por la FDA en EEUU. Esta es la primera designación de viltolarsen en la UE.

La misión de Nippon Shinyaku es desarrollar tratamientos para enfermedades raras sin tratamiento y ofrecer nuevas opciones para pacientes con DMD en todo el mundo.

Viltolarsen (NS-065 / NCNP-01)

Viltolarsen es un oligonucleótido antisentido morfolino, que fue descubierto por Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría de Tokio. Está diseñado para producir una proteína distrofina, que contiene porciones funcionales esenciales en pacientes con mutaciones DMD susceptibles al salto del exón 53.

Fuente: Nippon Shinyaku