Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Pfizer recibe la designación Fast Track de la FDA, para su terapia génica en investigación

Pfizer Inc. ha anunciado hoy que su candidato a terapia génica en investigación (PF-06939926), que se está desarrollando para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación Fast Track de la FDA de EEUU. PF-06939926 se está evaluando actualmente, para determinar la seguridad y eficacia de esta terapia génica en niños con DMD.- Nueva York, 01 de octubre 2020.

Fast Track, es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos medicamentos destinados a tratar o prevenir afecciones graves que tienen el potencial de abordar una necesidad médica insatisfecha. Esta designación, se otorgó en base a los datos del ensayo de Fase 1b, que indicaron que la administración intravenosa de PF-06939926 fue bien tolerada durante el período de infusión y los niveles de expresión de distrofina, se mantuvieron durante un período de 12 meses.

La decisión de la FDA de otorgarnos la designación de vía rápida a PF-06939926, nuestra terapia génica en investigación, subraya la urgencia de abordar una importante necesidad no satisfecha de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne“, dijo Brenda Cooperstone, MD, Directora de Desarrollo en Enfermedades Raras de Pfizer Global Product Development. “La DMD es una enfermedad devastadora y los pacientes y sus padres, esperan desesperadamente opciones de tratamiento. Estamos trabajando para hacer avanzar nuestro programa en Fase 3 lo más rápido posible“.

La DMD es una enfermedad devastadora y potencialmente mortal, ligada al cromosoma X, causada por mutaciones en el gen que codifica la distrofina, necesaria para la estabilidad y función adecuada de la membrana muscular. Los pacientes presentan degeneración muscular que empeora progresivamente con la edad, hasta el punto de que requieren silla de ruedas cuando están en la adolescencia y desafortunadamente, generalmente sucumben a la enfermedad cuando llegan a los veinte años. Se estima que hay alrededor de 10-12.000 personas afectadas con DMD en EEUU.

Acerca de PF-06939926

PF-06939926 es una cápside de virus adenoasociado recombinante del serotipo 9 (rAAV9) en investigación, que lleva una versión abreviada del gen de la distrofina humana (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico del músculo humano. Se eligió la cápside rAAV9 como vector de administración, debido a su potencial para atacar el tejido muscular. Pfizer inició en 2018 el ensayo de dosis ascendente, no aleatorizado, multicéntrico, de fase 1b, de una sola infusión intravenosa de PF-06939926. El objetivo del ensayo, es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de esta terapia génica en investigación. Otros objetivos del ensayo clínico, incluyen la medición de la expresión y distribución de la distrofina, así como evaluaciones de la fuerza, calidad y función muscular.

Fuente: Pfizer

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