Desde Duchenne Parent Project España estamos emocionados de compartir con vosotros la inclusión del primer participante a nivel mundial en el estudio Fase 3 CIFFREO de terapia génica en investigación PF-06939926 (Pfizer) y ¡ha sido en España! en el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona.
“La DMD es un trastorno progresivo, y los pacientes y los padres están esperando desesperadamente opciones de tratamiento”, dijo Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España. “El inicio de este estudio es un importante paso adelante para esta comunidad y nos alimenta con la esperanza de que algún día pueda haber opciones de tratamiento para los niños afectados por esta devastadora enfermedad”.
“Desde el diagnóstico hasta este momento son días de dura espera, los padres lo sabemos… no paras de pensar en cómo ayudar a tu hijo y como acceder a ello”, dijo Liliya, mamá de Erlanz. “Quiero dar un profundo gracias a los padres de DPPE por formar esta gran familia y a Marisol Montolio por su involucración de corazón, que ha hecho posible que este momento llegase a España. Esto tampoco sería posible sin la implicación tanto de la compañía Pfizer como del equipo de neuropediatría del Hospital Vall d’Hebron, que con su devoción hacen todo lo posible por nuestros hijos”.
La Dra. Marisol Montolio, Directora del Departamento de investigación dijo: “La oportunidad de hacer llegar este tipo de ensayo a España ha sido gracias a la participación de pacientes en nuestro Registro de Pacientes Duchenne y Becker de España. Mediante este registro y el programa SARA las familias son informadas de los diferentes ensayos clínicos e, independientemente del lugar de España en el que vivan, pueden optar a los ensayos clínicos y a un acompañamiento tanto científico como psicológico”.
