Adjuntamos traducción de la carta que el CEO de PTC Therapeutics nos ha compartido informando de los resultados del Estudio 041 de TranslarnaTM (atalureno):
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Queridos amigos,
El día 21 de Junio del 2022 anunciamos los resultados del Estudio 041, nuestro estudio de Fase 3 de eficacia de TranslarnaTM (atalureno) en niños y en hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación sin sentido (nmDMD).
Estamos emocionados con los resultados globales del Estudio 041. Este estudio ha demostrado que Translarna es el primer tratamiento modificador de la enfermedad de Duchenne, que muestra un beneficio clínico estadísticamente significativo en toda la población y en todos los múltiples criterios de valoración. De hecho, los pacientes con Translarna tuvieron mejores resultados que los pacientes con placebo en todos los criterios de valoración medidos. Asimismo, los resultados del estudio muestran un enlentecimiento del declive de los pacientes tratados con Translarna, y un menor número de pacientes que pierden la capacidad de ambulación. Estos resultados son consistentes con el beneficio a largo plazo de Translarna que se ha confirmado en el registro STRIDE. A pesar de que el Estudio 041 no alcanzó un valor de p menor de 0.05 en el análisis inicial del subgrupo con un basal de >300 metros y >5 segundos para levantarse del suelo, el estudio ha demostrado beneficio en toda la población de niños Duchenne. Además, Translarna ha presentado un perfil de seguridad favorable en los 3.000 pacientes tratados hasta la fecha.
Los resultados del Estudio 041 se suman a la totalidad de la evidencia que demuestra un beneficio clínico de Translarna tanto en los ensayos clínicos como en los estudios de vida real. Desde PTC, nos reuniremos con las agencias reguladoras de Europa para procurar una transición hacia una aprobación estándar del fármaco, y con la FDA para tratar los siguientes pasos que permitan llevar Translarna a los pacientes en Estados Unidos.
Os estamos muy agradecidos a todos los que habéis participado en los ensayos clínicos durante los últimos 16 años ya que este hito no podría haberse conseguido sin vuestra participación y apoyo.
Para estar al día de la información más actualizada, podéis registraros en https://duchenneandyou.com/ y así podremos manteneros informados.
Sinceramente,
