Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Santhera interrumpirá el ensayo SIDEROS en fase 3 de Puldysa® y se centrará en vamorolone para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Santhera Pharmaceuticals anuncia la interrupción de su ensayo de fase 3 SIDEROS con Puldysa® (idebenona) en pacientes con Duchenne distrofia muscular (DMD) con insuficiencia respiratoria y que reciben tratamiento de glucocorticoides concomitantes. Los datos de un análisis intermedio realizado por una auditoría independiente de seguridad (DSMB), han concluido que era poco probable que el ensayo alcanzara su criterio de valoración principal. Como consecuencia, Santhera interrumpirá el ensayo, retirará la solicitud de autorización de comercialización europea y pondrá fin al programa de desarrollo global de Puldysa. La compañía tiene la intención de iniciar un plan de reestructuración, enfocándose sólo en el candidato a fármaco DMD vamorolone.- Pratteln, Suiza, 6 de octubre de 2020.

En base a los datos del análisis intermedio, el DSMB ha recomendado que el estudio SIDEROS se interrumpa debido a su ineficacia. El análisis intermedio, se ha basado en el criterio de valoración principal del ensayo, el cambio del % de capacidad vital forzada predicha (FVC% p) desde el inicio, hasta los 18 meses de tratamiento. El resultado reveló, que la probabilidad de alcanzar el criterio de valoración principal al final del ensayo, es demasiad ínfima como para merecer la continuación del ensayo. No hubo alegaciones en cuanto a seguridad por parte del DSMB.

Santhera suspenderá el ensayo SIDEROS (incluida la extensión) y los participantes que estén inscritos en el ensayo, interrumpirán el tratamiento y completarán las evaluaciones de seguimiento del ensayo. Además, siguiendo la recomendación del DSMB, Santhera estudiará el impacto de finalizar el ensayo SIDEROS, con los órganos reguladores correspondientes.

Queremos agradecer a los pacientes y sus familias, así como a los investigadores y profesionales médicos que participaron en el estudio SIDEROS, puesto que sin su colaboración, no podríamos avanzar en la investigación en la DMD”, dijo Dario Eklund, Director Ejecutivo de Santhera. “Aunque obviamente este no es el resultado que esperábamos, ahora todos nuestros esfuerzos en DMD se centrarán en el progreso de vamorolone, candidato para el cual recientemente obtuvimos la licencia de ReveraGen, en el ensayo fundamental VISION-DMD planificado para el segundo trimestre de 2021“.

En relación a esta decisión, Santhera tiene la intención de iniciar un proceso de reestructuración, alineando sus operaciones y centrándose en el desarrollo y progreso de vamorolone para la DMD, lonodelestat para la fibrosis quística y otras enfermedades pulmonares y la terapia génica para la distrofia muscular congénita.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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